Estudio de fase 1/2a de aumento de dosis de ANPD001 en la enfermedad de Parkinson esporádica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-15547
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$8,000,000
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio de fase 1/2a de aumento de dosis de ANPD001 en la enfermedad de Parkinson esporádica
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Terapia de reemplazo de neuronas dopaminérgicas autólogas derivadas de células madre.
Indicación
Enfermedad de Parkinson
Mecanismo terapéutico
El producto de terapia celular en investigación se está estudiando como reemplazo de neuronas autólogas para la enfermedad de Parkinson.
Necesidad médica insatisfecha
La EP es un trastorno neurodegenerativo que afecta a más de 1 millón de personas en los EE. UU. La EP provoca la pérdida de neuronas de dopamina (DA) en el cerebro, lo que provoca la pérdida de la función motora y neurológica y afecta gravemente la calidad de vida (CdV) y la esperanza de vida. Las terapias actuales tienen efectos secundarios y no son curativas.
Proyecto Objetivo
Complete el primero en el ensayo clínico de fase 1/2a en humanos.
Principales actividades propuestas
Terapia de reemplazo de neuronas dopaminérgicas autólogas derivadas de células madre.
Indicación
Enfermedad de Parkinson
Mecanismo terapéutico
El producto de terapia celular en investigación se está estudiando como reemplazo de neuronas autólogas para la enfermedad de Parkinson.
Necesidad médica insatisfecha
La EP es un trastorno neurodegenerativo que afecta a más de 1 millón de personas en los EE. UU. La EP provoca la pérdida de neuronas de dopamina (DA) en el cerebro, lo que provoca la pérdida de la función motora y neurológica y afecta gravemente la calidad de vida (CdV) y la esperanza de vida. Las terapias actuales tienen efectos secundarios y no son curativas.
Proyecto Objetivo
Complete el primero en el ensayo clínico de fase 1/2a en humanos.
Principales actividades propuestas
- Fabricar producto para abastecer el ensayo propuesto.
- Realizar un ensayo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar del reemplazo de neuronas autólogas en pacientes con EP de moderada a grave.
- Seguimiento del paciente y recogida de datos.
Declaración de beneficio para California:
En California, aproximadamente 50,000 XNUMX personas viven con EP. Como alternativa potencialmente eficaz y duradera con efectos secundarios bajos en comparación con las terapias actuales, una terapia de reemplazo de células autólogas tiene el potencial de transformar las vidas de los californianos que tienen una calidad de vida reducida debido a la incapacidad de realizar las actividades de la vida diaria. Este ensayo clínico contribuirá a los esfuerzos continuos del estado para hacer avanzar la ciencia y descubrir terapias celulares que puedan abordar las enfermedades que padecen sus ciudadanos.