IND permite el desarrollo de FT516: una inmunoterapia con células asesinas naturales para el cáncer derivada de una célula madre pluripotente inducible humana
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-10893
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$4,000,000
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
IND permite el desarrollo de FT516: una inmunoterapia con células asesinas naturales para el cáncer derivada de una célula madre pluripotente inducible humana
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
FT516: una inmunoterapia con células asesinas naturales para el cáncer derivada de una línea de células madre pluripotentes inducibles humanas
Indicación
FT516 en monoterapia para pacientes con cáncer avanzado y en combinación con anticuerpos monoclonales competentes aprobados por ADCC
Mecanismo terapéutico
El medicamento FT516 está compuesto por células asesinas naturales (NK) derivadas de una línea celular maestra clonal de células madre pluripotentes inducidas por humanos (iPSC) que ha sido modificada genéticamente para expresar una variante de alta afinidad del receptor de inmunoglobulina FcgammaRIIIa (CD16a) y para prevenir la escisión. por la metaloproteasa ADAM17. Ambas modificaciones mejoran la focalización de las células NK y la eliminación de células cancerosas mediante la liberación de gránulos citolíticos, la activación de citocinas y la citotoxicidad celular dependiente de anticuerpos.
Necesidad médica insatisfecha
FT516 está diseñado para exhibir una actividad anticancerígena innata y crear sinergia con anticuerpos monoclonales terapéuticos para mejorar significativamente los resultados de los pacientes con cáncer progresivo y algunas otras opciones terapéuticas efectivas.
Proyecto Objetivo
Plena disposición para iniciar el ensayo clínico de fase 1
Principales actividades propuestas
FT516: una inmunoterapia con células asesinas naturales para el cáncer derivada de una línea de células madre pluripotentes inducibles humanas
Indicación
FT516 en monoterapia para pacientes con cáncer avanzado y en combinación con anticuerpos monoclonales competentes aprobados por ADCC
Mecanismo terapéutico
El medicamento FT516 está compuesto por células asesinas naturales (NK) derivadas de una línea celular maestra clonal de células madre pluripotentes inducidas por humanos (iPSC) que ha sido modificada genéticamente para expresar una variante de alta afinidad del receptor de inmunoglobulina FcgammaRIIIa (CD16a) y para prevenir la escisión. por la metaloproteasa ADAM17. Ambas modificaciones mejoran la focalización de las células NK y la eliminación de células cancerosas mediante la liberación de gránulos citolíticos, la activación de citocinas y la citotoxicidad celular dependiente de anticuerpos.
Necesidad médica insatisfecha
FT516 está diseñado para exhibir una actividad anticancerígena innata y crear sinergia con anticuerpos monoclonales terapéuticos para mejorar significativamente los resultados de los pacientes con cáncer progresivo y algunas otras opciones terapéuticas efectivas.
Proyecto Objetivo
Plena disposición para iniciar el ensayo clínico de fase 1
Principales actividades propuestas
- Control completo del proceso de fabricación y desarrollo de ensayos de liberación. Ejecuciones completas de ingeniería, calificación de procesos y fabricación clínica.
- Finalización de estudios preclínicos que habilitan IND, preparación y presentación de solicitudes de nuevos medicamentos en investigación.
- Completar la construcción de la base de datos de ensayos clínicos y la identificación del sitio clínico y el inicio del estudio.
Declaración de beneficio para California:
Los ciudadanos del estado de California se beneficiarán del desarrollo de una opción de tratamiento eficaz para pacientes que padecen una variedad de cánceres. Más de 50,000* californianos mueren de cáncer cada año, incluidos ~6000* pacientes que fracasan en las opciones de tratamiento actuales para el cáncer colorrectal y ~4000* que sucumben a los efectos del cáncer de mama: los costos del último año de vida de Medicare para estos pacientes exceden los $70,000^ por año. paciente. (Fuentes:^www.chcf.org, *Datos y cifras sobre el cáncer de California 2017)