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South San Francisco, California, 30 de marzo de 2026– El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) celebra un hito importante en los 21 años de historia de la agencia: la primera terapia aprobada financiada con fondos de los contribuyentes de California. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado KRESLADI™, una terapia de administración única desarrollada por Rocket Pharmaceuticals, Inc. para tratar la deficiencia grave de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) en niños que no cuentan con un donante de médula ósea compatible para un trasplante de células madre.

“Con la primera terapia aprobada por la FDA financiada por el CIRM, estamos cumpliendo nuestro compromiso con los californianos de apoyar el desarrollo de nuevas terapias con células madre y terapias génicas que salvan vidas”, afirmó Jonathan Thomas, PhD, JD,

El LAD-I es una enfermedad genética poco frecuente en la que el sistema inmunitario del niño no puede combatir adecuadamente las infecciones, lo que le pone en riesgo de padecer enfermedades graves. Los niños que padecen esta enfermedad sufren infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes y potencialmente mortales que responden mal a los antimicrobianos y requieren hospitalizaciones frecuentes.

La única opción terapéutica disponible para los niños con LAD-I ha sido el trasplante de médula ósea, que conlleva el riesgo de sufrir complicaciones graves a largo plazo. Con KRESLADI™, los médicos corrigen el gen defectuoso en las propias células madre formadoras de sangre del paciente, lo que ayuda a su organismo a producir glóbulos blancos sanos para combatir las infecciones. Al utilizar las propias células del paciente, este método evita las complicaciones propias de un trasplante de médula ósea.

“El tratamiento aprobado por la FDA para la LAD-I es un gran avance para los californianos que apoyaron la inversión en el potencial de la medicina regenerativa”, afirmó Rosa Canet-Avilés, PhD, directora científica del CIRM. “Estamos encantados de que los niños con LAD-I tengan disponible esta nueva opción”. “En el futuro, esperamos ver muchas más terapias con células madre y terapias génicas aprobadas por la FDA que beneficien a las personas de California y de todo el mundo que no tienen otras opciones”.

El CIRM nueve pacientes incluidos en el ensayo. Los pacientes tenían entre 5 meses y 9 años de edad y padecían LAD-I grave; de ellos, seis fueron tratados en el centro de la UCLA financiado por el CIRM; los otros tres pacientes fueron tratados en centros de Londres y Madrid.

Este hito se produce en un momento en el que el CIRM está trabajando activamente para acelerar el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras como la LAD-I a través de su nuevo programa Aceleración del tratamiento de enfermedades raras mediante la innovación y la implementación de plataformas (Rare Disease Acceleration Through Platform Innovation and Delivery) (RAPID). Aunque las enfermedades raras, consideradas individualmente, no afectan a muchas personas, en conjunto afectan a más de 30 millones de personas en los Estados Unidos, de las cuales aproximadamente la mitad son niños pequeños con una esperanza de vida limitada. Aproximadamente uno de cada diez estadounidenses padece una enfermedad rara, y para el 95 % de ellas no existe ninguna terapia autorizada.

Este hito es también fruto de la red de centros médicos subvencionados por el CIRM, que ofrecen ensayos clínicos de terapia celular y génica, así como terapias autorizadas, a personas de todo el estado. El exitoso ensayo se llevó a cabo en la UCLA en una de estas clínicas subvencionadas.

La aprobación de KRESLADI™ es el resultado de años de investigación científica, ensayos clínicos y colaboración con la comunidad, en la que han participado pacientes, familias, profesionales de la salud, grupos de defensa y organismos reguladores. Al igual que con todos los programas clínicos del CIRM, Rocket Pharmaceuticals facilitará el acceso a esta terapia a los habitantes de California. Este requisito forma parte de los esfuerzos continuos del CIRM para garantizar que los californianos se beneficien de las terapias financiadas por el CIRM.

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)

El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es un organismo estatal creado por los votantes de California con el fin de impulsar las terapias con células madre y génicas para las personas con necesidades médicas no cubiertas. Desde 2004, los habitantes de California han asignado al CIRM $8.5 mil millones para impulsar descubrimientos prometedores mediante ensayos clínicos, para formar profesionales en medicina regenerativa, fortalecer la economía biotecnológica del estado y ampliar el acceso a terapias transformadoras. En la actualidad, el CIRM está abriendo nuevos caminos en el desarrollo de terapias y acelerando los avances médicos que cambian vidas, tanto en California como en todo el mundo. Para obtener más información, visite www.cirm.ca.gov.