Hipertensión arterial pulmonar tratada con células madre alogénicas derivadas de la cardiosfera
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-09444
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$7,354,772
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Hipertensión arterial pulmonar tratada con células madre alogénicas derivadas de la cardiosfera
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
CAP-1002
Indicación
Pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP)
Mecanismo terapéutico
El mecanismo de acción de CAP-1002 puede dar lugar a una reducción del engrosamiento de la pared de los pequeños vasos sanguíneos del pulmón que se estrechan/obstruyen notablemente en la HAP. Esto último da como resultado una alta resistencia contra la cual el ventrículo derecho (VD) debe bombear para impulsar la sangre a través de los pulmones. El VD finalmente falla como bomba, lo que provoca insuficiencia cardíaca o muerte. CAP-1002 a través de sus efectos sobre los vasos pulmonares también aligerará la carga sobre el VD. Lo anterior ha sido demostrado en estudios preclínicos.
Necesidad médica insatisfecha
La HAP es una afección progresiva para la que no existe cura. Incluso con avances farmacológicos sustanciales en la era del tratamiento moderno, la supervivencia sigue siendo inaceptablemente baja. La administración de CDC tiene el potencial de reducir la remodelación arteriolar adversa en la HAP.
Proyecto Objetivo
Finalización de un ensayo clínico de fase 1a y 1b.
Principales actividades propuestas
CAP-1002
Indicación
Pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP)
Mecanismo terapéutico
El mecanismo de acción de CAP-1002 puede dar lugar a una reducción del engrosamiento de la pared de los pequeños vasos sanguíneos del pulmón que se estrechan/obstruyen notablemente en la HAP. Esto último da como resultado una alta resistencia contra la cual el ventrículo derecho (VD) debe bombear para impulsar la sangre a través de los pulmones. El VD finalmente falla como bomba, lo que provoca insuficiencia cardíaca o muerte. CAP-1002 a través de sus efectos sobre los vasos pulmonares también aligerará la carga sobre el VD. Lo anterior ha sido demostrado en estudios preclínicos.
Necesidad médica insatisfecha
La HAP es una afección progresiva para la que no existe cura. Incluso con avances farmacológicos sustanciales en la era del tratamiento moderno, la supervivencia sigue siendo inaceptablemente baja. La administración de CDC tiene el potencial de reducir la remodelación arteriolar adversa en la HAP.
Proyecto Objetivo
Finalización de un ensayo clínico de fase 1a y 1b.
Principales actividades propuestas
- Evaluar la dosis máxima factible y la seguridad de CAP-1002 a través de un ensayo clínico de fase 1a en pacientes con HAP.
- Evaluar los resultados de seguridad y eficacia exploratoria a largo plazo de CAP-1002 a través de un ensayo clínico aleatorizado de fase 1b en
pacientes con HAP
Declaración de beneficio para California:
Incluso con avances farmacológicos sustanciales en la era del tratamiento moderno, la supervivencia sigue siendo inaceptablemente baja, como se informa en grandes registros de HAP. Se necesita urgentemente una terapia novedosa y eficaz que aborde específicamente la patología subyacente responsable de la HAP y que, además, pueda ofrecer un tratamiento complementario rentable que pueda reducir la hospitalización y otros costes del empeoramiento clínico, como ocurre con las terapias actuales.