干细胞和基因研究

理论上，干细胞研究可以治疗的疾病类型是没有限制的。鉴于研究人员可能能够研究所有细胞类型，他们有可能在任何疾病上取得突破。

我如何了解有关 CIRM 资助的特定疾病干细胞研究的更多信息？

CIRM 为干细胞科学家研究的许多主要疾病创建了疾病页面。要了解有关干细胞科学家研究的主要疾病的更多信息，请访问我们的博客 酒窖.

您还可以对我们的 CIRM 奖项完整列表 了解我们在不同疾病领域的资助情况。

目前有哪些细胞疗法可用？

尽管越来越多的潜在疗法正在临床试验中进行测试，但迄今为止只有少数干细胞疗法获得 FDA 批准。 CIRM 提供早期资助的两种疗法已获得批准。 那些是：

• Fedratinib 于 2019 年 XNUMX 月获得 FDA 批准作为骨髓纤维化（骨髓疤痕）的一线疗法
• Glasdegib 于 2016 年 75 月被批准作为低剂量 are-C 的联合疗法，用于治疗 XNUMX 岁及以上的急性髓性白血病患者

目前最常用的干细胞疗法是骨髓移植。 骨髓中的造血干细胞是第一个被鉴定出来的干细胞，也是第一个应用于临床的干细胞。 这种挽救生命的技术已经帮助了全世界数千名患有血癌（例如白血病）的人。

除了目前用于癌症治疗之外，研究表明骨髓移植还可用于治疗自身免疫性疾病和帮助人们耐受移植器官。

其他基于成体干细胞的疗法目前正在进行临床试验。 在这些试验完成之前，我们不知道哪种类型的干细胞对于治疗不同的疾病最有效。

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艾伦·刘易斯谈论为患者提供基于胚胎干细胞的治疗

胚胎干细胞有潜力帮助治疗 70 种或更多疾病，但开发这些新疗法需要时间。 Alan Lewis 是 Novocell 的前总裁兼首席执行官（现任 顶点) 是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。Novocell 获得了多项 CIRM 资助，用于开发基于干细胞的糖尿病疗法。

许多海外诊所——在美国也有越来越多的诊所——宣传“神奇”的干细胞疗法可治疗多种不治之症。 这种现象被称为干细胞旅游，目前引起了著名干细胞科学家的关注。 这些掠夺性诊所提供的疗法尚未经过测试证明其有效甚至安全。 近年来，由于接受未经证实和未经测试的干细胞，一些到访这些诊所的患者已经死亡，另一些患者失明或出现严重感染。

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在我们的网站上了解有关该问题的更多信息 干细胞旅游 页面。

Jeanne Loring 谈论对干细胞旅游的担忧 

公共论坛：替代干细胞治疗的现实剂量

关于替代干细胞治疗的现实剂量：

你不知道的事会伤害你

15 年 2010 月 XNUMX 日，国际干细胞研究学会 (ISSCR) 与 CIRM 合作举办了一个公共论坛，讨论向诊所提供干细胞疗法的负责任路径。 论坛由 KQED 电台主持人兼记者 Rachel Myrow 主持。 Myrow 由 CIRM 首席通讯官 Don Gibbons 介绍。 该论坛在加利福尼亚州旧金山的耶尔巴布埃纳艺术中心举行。 小组发言人包括：

蒂姆·考菲尔德，法学硕士
阿尔伯塔大学健康法研究所

克劳德·格斯特尔医学博士
眼科医生和倡导者

珍妮·弗朗西斯·洛林博士
斯克里普斯研究所再生医学中心教授兼创始主任

道格·西普
理化学研究所发育生物学中心

迪帕克·斯里瓦斯塔瓦医学博士
格莱斯顿心血管疾病研究所所长
加州大学旧金山分校儿科发育心脏病学杰出教授

干细胞具有治疗多种疾病的潜力。 然而，从实验室到临床的道路是漫长的。 在测试人类疾病中的这些细胞之前，研究人员必须培养正确的细胞类型，找到测试这些细胞的方法，并确保这些细胞在进行人体试验之前在动物体内是安全的。

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汉斯·凯斯特德谈论开发新疗法的障碍

视频来源：Earl J. Beadle Productions, Inc.

干细胞具有治疗多种疾病的潜力，但开发这些治疗方法是一个充满障碍的过程。汉斯·凯尔斯特德博士获得了 CIRM 的资助，用于开发脊髓损伤的治疗方法。他是苏和比尔·格罗斯干细胞研究中心的联合主任，也是解剖学和神经生物学副教授 美国加州大学欧文分校.

任何基于干细胞的疗法的最大障碍之一是诱导干细胞成为单一细胞类型。 干细胞从一种状态成熟到另一种类型的重要过程称为分化。

引导干细胞变成特定细胞类型一直充满困难。例如，在发育中的胚胎中生长的干细胞会从周围组织接收一系列精心编排的信号。为了在实验室中产生同样的效果，研究人员必须尝试模仿这些信号。如果以错误的顺序或错误的剂量添加信号，发育中的细胞可能会选择保持不成熟或成为错误的细胞类型

几十年的研究已经发现了正确分化细胞所需的许多信号。 其他信号仍未知。 许多 CIRM 资助的研究人员正在尝试区分非常纯的成熟细胞类型群体，以加速治疗。

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马克·默科拉 (Mark Mercola) 谈论细胞分化成成体组织

视频来源：Blue H2O Productions

开发基于干细胞的疾病治疗方法的主要挑战是将这些细胞成熟为可用于移植或研究人类疾病的成体细胞类型。Mark Mercola 博士获得了 CIRM 的资助，用于从胚胎干细胞中提取心肌细胞。这些细胞有朝一日可用于移植，用于测试新药对心肌细胞的副作用，并了解心脏细胞如何成熟和发育。这些知识可以带来新药，帮助心脏在心脏病发作后自我修复。Mercola 是 Del E. Webb 神经科学、衰老和干细胞研究中心的教授兼副主任 伯纳姆医学研究所.

一旦研究人员在实验室培养皿中获得成熟的细胞类型，下一步就是确定这些细胞是否可以在体内发挥作用。 例如，在实验室中成熟为胰岛素产生细胞的胚胎干细胞只有在移植到体内后继续产生胰岛素时才有用。 同样，研究人员需要知道细胞可以融入周围组织并且不会被身体排斥。

科学家首先开发一种模拟人类疾病的动物模型，然后植入细胞以查看它们是否有助于治疗疾病，以此来测试细胞。这类实验可能非常艰苦，因为即使细胞不能完全治愈疾病，它们也可能恢复一些功能，这对人类仍然大有裨益。研究人员必须研究每一种可能的结果。

在许多情况下，在单一动物模型中测试细胞并不能提供足够的信息。大多数疾病动物模型并不能完美地模拟人类疾病。例如，携带与人类囊性纤维化相同的突变的小鼠不会表现出与患有该疾病的人相同的症状。因此，治疗这种囊性纤维化小鼠模型的干细胞疗法可能不适用于人类。这就是为什么研究人员通常需要在多个动物模型中测试细胞的原因。

干细胞疗法不会增加患肿瘤的机会吗？

胚胎干细胞的前景是它们可以形成体内任何类型的细胞。 问题在于，当它们被植入动物体内时，它们就会以一种叫做肿瘤的形式 畸胎瘤。 这些肿瘤由大量多种细胞类型组成，可能包括毛细胞和许多其他组织。

这些畸胎瘤是为什么在植入人体之前必须将胚胎干细胞成熟为高度纯化的成体细胞类型的原因之一。几乎所有证据都表明，成熟细胞仅限于其单一身份，似乎不会恢复为畸胎瘤形成细胞。

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Paul Knoepfler 谈论胚胎干细胞形成肿瘤的倾向

视频来源：杰克·哈伯德

胚胎干细胞的一个特点是它们会导致一种称为畸胎瘤的特殊肿瘤。干细胞研究人员必须学会如何预防这些肿瘤，然后才能成功进行任何基于移植的治疗。Paul Knoepfler 获得了 CIRM 的资助，用于研究细胞形成肿瘤的方式和原因，并帮助了解预防这些肿瘤形成的方法。他是细胞生物学和人体解剖学助理教授，现就职于 加州大学戴维斯分校再生治疗研究所 并与 儿科再生医学研究所 在北加州施赖纳儿童医院。

与任何移植器官一样，移植的干细胞可以被免疫系统识别为外来细胞，然后被排斥。 在肝脏、肾脏或心脏等器官移植中，人们必须终生服用免疫抑制药物，以防止免疫系统将该器官识别为外来器官并摧毁它。

免疫系统排斥胚胎干细胞组织移植的可能性取决于该组织的来源。从 IVF 胚胎中分离出的干细胞的基因组成与接受移植的人的基因组成不匹配。除非患者服用了强效的免疫抑制药物，否则该患者的免疫系统会将这些细胞识别为外来细胞并排斥该组织。捐赠者的成体干细胞也是如此。

另一方面，通过 SCNT 或 iPS 细胞技术产生的干细胞是完美的基因匹配。 免疫系统可能会忽略移植的细胞，将其视为身体的正常部分。 尽管如此，一些人认为，即使细胞完全匹配，它们也可能无法完全逃脱免疫系统的注意。 例如，癌细胞与周围组织具有相同的基因组成，但免疫系统通常会识别并摧毁早期肿瘤。 在从动物研究中获得更多信息之前，很难知道移植的患者特异性细胞是否可能引起免疫系统的注意。

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杰弗里·布鲁斯通 (Jeffrey Bluestone) 谈论干细胞疗法的免疫排斥

视频来源：杰克·哈伯德

任何源自胚胎干细胞并作为治疗手段进行移植的细胞都可能会被免疫系统排斥，就像移植的心脏或肝脏一样。杰弗里·布鲁斯通博士一直在研究用很少的药物或不用药物实现移植的方法。他是 AW 和玛丽·玛格丽特·克劳森 (AW & Mary Margaret Clausen) 医学、病理学、微生物学和免疫学杰出教授、研究临时副校长、免疫耐受网络主任，并且是 加州大学旧金山分校再生医学研究所.

为了获得 FDA 批准用于人体试验，干细胞必须在 良好生产规范（GMP）条件。 根据 GMP 标准，必须制造细胞系，以便每组细胞在相同、可重复的无菌环境中生长。 这确保了每批细胞都具有相同的特性，并且每个接受干细胞治疗的人都得到同等的治疗。