Nos objectifs stratégiques
Maximiser l'impact du CIRM
Le Cadre d’allocation stratégique (CAS) reflète une vision affinée visant à garantir que les investissements du CIRM sont alignés sur sa mission.
En 2024, le CIRM a adopté une série de recommandations clés issues de son Cadre d'allocation stratégique (CAS) , un processus structuré et fondé sur des données probantes qui oriente la priorisation des financements et des programmes de l'Agence. Le CAS reflète une vision affinée visant à garantir que les investissements du CIRM soient en adéquation avec sa mission : accélérer le développement et la mise en œuvre de traitements innovants en médecine régénérative.
Objectifs d'impact
Le SAF a été conçu pour concentrer les ressources du CIRM sur des objectifs d'impact mesurables répartis en quatre catégories clés . Il en a résulté six objectifs généraux et un ensemble plus large de recommandations visant à accélérer la découverte et la mise en application des thérapies, à faire progresser les autorisations essentielles pour les thérapies cellulaires et géniques, à améliorer l'accessibilité et l'abordabilité, et à garantir un personnel diversifié et qualifié pour soutenir les progrès en médecine régénérative.
Accélérer la découverte et la traduction
Approbations de thérapie cellulaire et génique
Accessibilité et abordabilité des thérapies cellulaires et géniques financées par le CIRM
Développement d'une main-d'œuvre diversifiée
Voici les objectifs et recommandations (dans chaque catégorie clé) du processus SAF :
Accélérer la découverte et la traduction
Objectif 1 : Catalyser l’identification et la validation d’au moins 4 nouvelles cibles et biomarqueurs, assurant l’intégration dans la recherche préclinique ou clinique sur les maladies en Californie.
Recommandations
- Soutenir la recherche de découverte complète grâce aux structures de financement DISC4 et DISC5
- Encourager l'innovation collaborative et multidisciplinaire dans la recherche sur les cellules souches et la génétique dans diverses disciplines et indications de maladies avec un engagement précoce de l'industrie pour résoudre les problèmes de reproductibilité et d'évolutivité
- Créer un centre de coordination et de gestion des données (DCMC) pour rationaliser la gestion des données et améliorer l'utilité des données sur les maladies croisées
- Financer et développer un centre de coordination des données, facilitant une meilleure intégration avec les consortiums et les initiatives de recherche et permettant des efforts de collaboration en science des données via une subvention dédiée
Objectif 2 : Accélérer le développement et l’utilisation de 5 à 8 technologies susceptibles d’améliorer la sécurité, l’efficacité et/ou la qualité des thérapies cellulaires et géniques.
Recommandations
- Programme pilote de plateforme technologique INFR pour combler le fossé entre la recherche et la commercialisation
- Favoriser les partenariats entre les chercheurs universitaires et les professionnels de l'industrie pour soutenir les programmes d'incubation technologique multipartites qui atteignent des niveaux de maturité technologique définis, facilitant ainsi une application rapide dans le développement de thérapies cellulaires et géniques.
Approbations de thérapie cellulaire et génique
Objectif 3 : Faire progresser 4 à 7 projets de maladies rares vers la demande de licence de produits biologiques (BLA).
Recommandations
- Accélérer le pipeline actuel de thérapies pour les maladies rares
- Augmenter et étendre le financement du CLIN4 pour combler de manière globale les lacunes en matière de préparation aux BLA dans la recherche clinique/non clinique et la pré-commercialisation
- Développement d'une thérapie basée sur une plateforme pilote
- Mettre en œuvre une approche pilote basée sur une plateforme pour le développement de thérapies géniques en utilisant les troubles neurologiques monogéniques potentiellement mortels comme cas test
Objectif 4 : propulser 15 à 20 thérapies ciblant les maladies affectant les Californiens vers des essais de stade avancé.
Recommandations
- Rationaliser les programmes de développement préclinique
- Consolider DISC2, TRAN 1-4 et CLIN1 pour accélérer le développement préclinique en encourageant les collaborations multidisciplinaires et la progression rapide vers l'IND. Intégrer la priorisation des thérapies innovantes pour les maladies qui touchent les Californiens
- Mise à jour de CLIN2
- Permettre le soutien de nouveaux modèles d'essais cliniques émergents dans le cadre du programme CLIN2
- Encourager le développement d'une stratégie d'accès au marché adaptée au stade et les activités de précommercialisation dans le cadre du programme CLIN2
- Intégrer la priorisation des thérapies innovantes pour les maladies qui affectent les Californiens
Accessibilité et abordabilité des thérapies cellulaires et géniques financées par le CIRM
Objectif 5 : Veiller à ce que chaque programme prêt pour la BLA dispose d’une stratégie d’accès et d’abordabilité.
Recommandations
- Renforcer la connectivité des infrastructures cliniques
- Développer l'interconnectivité et les mesures de performance entre l'infrastructure clinique du CIRM (cliniques Alpha, CCCE, PSP) pour garantir une meilleure inscription et rétention des patients californiens dans les essais cliniques
- Soutenir le développement des stratégies d’accès au marché et de remboursement
- Des programmes cliniques de ressources pour soutenir une planification adaptée au stade et la production de preuves afin d'éclairer des stratégies solides d'accès au marché et de remboursement
- Influencer la politique
- Déployer les ressources de l'AAWG pour défendre des politiques qui favorisent l'accès et le remboursement des médicaments régénératifs
- Renforcer les partenariats
- Engager les partenaires étatiques et nationaux à aligner les initiatives qui élargissent l'accès durable aux médicaments régénératifs
Développement d'une main-d'œuvre diversifiée
Objectif 6 : Renforcer les programmes de développement de la main-d’œuvre du CIRM pour combler les lacunes et répondre aux demandes évolutives en médecine régénérative.
Recommandations
- Proposer une formation technique très demandée via les mises à jour du programme Bridges & COMPASS
- Augmenter l'offre de formation, diversifier les types de stages et accroître l'intégration avec les subventions R&D du CIRM
- Créer un nouveau programme EDUC pour développer des compétences hybrides
- Mettre en œuvre une nouvelle structure de programme axée sur les stages interdisciplinaires
- Lancer des campagnes de sensibilisation pour éduquer le public et accroître la diversité de la main-d'œuvre en médecine régénératrice en Californie
- Développer une programmation pour soutenir les efforts d'éducation de proximité pour les élèves du primaire et du secondaire, les enseignants et les membres de la communauté en collaboration avec les principales parties prenantes
Recommandations supplémentaires
- La conférence des bénéficiaires de la Redémarrage rendra compte des progrès réalisés dans la réalisation des objectifs du SAF
- Redémarrer la conférence récurrente des bénéficiaires (date à déterminer) avec pour objectif principal de rendre compte des progrès réalisés dans la réalisation des objectifs du SAF
- Conserver les subventions de conférence pour les besoins spécifiques du CIRM (mécanisme EDUC1 2)
- Le bénéficiaire conserve la responsabilité principale de la planification, de la direction et de l'exécution de l'événement proposé. L'équipe du CIRM travaillera en étroite collaboration avec le bénéficiaire pour concevoir et mettre en œuvre un événement répondant aux besoins spécifiques du CIRM.
« Le CIRM a eu un impact considérable sur l'écosystème de la recherche en Californie. Nos nouvelles priorités permettront d'affiner ce processus, en veillant à ce que chaque dollar soit alloué de manière stratégique grâce à des objectifs d'impact et à une analyse fondée sur les données. Cela garantit que les ressources sont consacrées aux projets ayant le plus fort potentiel d'avoir un impact significatif », a déclaré Rosa Canet-Avilés, PhD, directrice scientifique du CIRM, qui a piloté l'initiative SAF.
Comment le SAF a commencé
Le projet SAF a été lancé lors de la réunion du sous-comité scientifique de septembre 2023 , suite à une discussion sur les priorités qui a mis en évidence la nécessité d'une approche plus réfléchie et stratégique de l'allocation des ressources. En conséquence, le Conseil d'administration a chargé le personnel du CIRM d'élaborer un cadre structuré et fondé sur des données probantes afin d'orienter les priorités de financement. Depuis début 2024, le CIRM travaille en étroite collaboration avec le sous-comité scientifique, le groupe de travail sur les neurosciences et d'autres groupes consultatifs pour définir et évaluer comment le CIRM peut maximiser son impact avec son budget restant de 3.86 milliards de dollars , dont 1.14 milliard de dollars consacrés aux neurosciences.
À propos du processus SAF
Le SAF définit des objectifs d'impact clairs et des indicateurs de réussite mesurables. Initié par un groupe d'analyse composé de membres du personnel et présenté à l'ICOC en mars 2024, ce processus a exploité des données internes, des recherches externes et les contributions des parties prenantes afin d' identifier les domaines de financement présentant le plus fort potentiel d'impact. Cette démarche s'inscrit dans la tradition de collaboration du CIRM, et les contributions de comités clés ont permis de formuler des recommandations officielles au Conseil d'administration en septembre 2024. Elle témoigne de l'engagement continu du CIRM à définir ses orientations stratégiques en étroite collaboration avec le Conseil d'administration.
Ressources SAF
Téléchargez des documents pour des aperçus et des FAQ sur les nouveaux objectifs d'impact SAF du CIRM.