Utilisation de neurones humains dérivés d'iPSC provenant de patients atteints de la maladie de Huntington pour développer de nouveaux médicaments candidats correcteurs structurels à petites molécules modifiant la maladie, ciblant la conformation neurotoxique unique de la huntingtine mutante
L'objectif à long terme de ce projet est de développer un médicament pour traiter la maladie de Huntington (MH), la maladie neurodégénérative héréditaire la plus courante. Caractérisée par des mouvements involontaires, des changements de personnalité et une démence,…