Nuestras metas estratégicas

Maximizar el impacto del CIRM

El Marco de Asignación Estratégica (SAF) refleja una visión refinada para garantizar que las inversiones del CIRM estén alineadas con su misión.

En 2024, el CIRM adoptó un conjunto de recomendaciones clave de su  Marco de Asignación Estratégica (MAE)Un proceso estructurado y basado en datos que guía la priorización de la financiación y los programas de la Agencia. El SAF refleja una visión refinada para garantizar que las inversiones del CIRM estén alineadas con su misión de acelerar el desarrollo y la implementación de tratamientos innovadores de medicina regenerativa.

Objetivos de impacto

El SAF fue diseñado para enfocar los recursos del CIRM en objetivos de impacto mensurables dentro cuatro categorías claveEsto dio lugar a seis objetivos generales y un conjunto más amplio de recomendaciones destinadas a acelerar el descubrimiento y la traducción de terapias, avanzar en aprobaciones críticas para terapias celulares y genéticas, mejorar la accesibilidad y la asequibilidad, y garantizar una fuerza laboral diversa y calificada para sostener el progreso en la medicina regenerativa.

Acelerando el descubrimiento y la traducción

Aprobaciones de terapia celular y genética

Accesibilidad y asequibilidad de las terapias celulares y genéticas financiadas por el CIRM

Desarrollo de una fuerza laboral diversa

Los siguientes son objetivos y recomendaciones (dentro de cada categoría clave) del proceso SAF:

Acelerando el descubrimiento y la traducción

Objetivo 1: Catalizar la identificación y validación de al menos 4 nuevos objetivos y biomarcadores, garantizando su integración en la investigación preclínica o clínica de enfermedades en California.

Recomendaciones

Apoyar la investigación de descubrimiento integral a través de las estructuras de financiación DISC4 y DISC5
- Fomentar la innovación colaborativa y multidisciplinaria en la investigación genética y de células madre en diversas disciplinas e indicaciones de enfermedades con la participación temprana de la industria para abordar cuestiones de reproducibilidad y escalabilidad.
Establecer un Centro de Gestión y Coordinación de Datos (DCMC) para agilizar la gestión de datos y mejorar la utilidad de los datos sobre enfermedades cruzadas
- Financiar y desarrollar un centro central para la coordinación de datos, facilitando una mejor integración con consorcios e iniciativas de investigación y posibilitando esfuerzos colaborativos en ciencia de datos a través de subvenciones específicas.

Objetivo 2: Acelerar el desarrollo y la utilización de 5 a 8 tecnologías que tengan el potencial de mejorar la seguridad, la eficacia y/o la calidad de las terapias celulares y genéticas.

Recomendaciones

Programa piloto de plataforma tecnológica INFR para cerrar la brecha entre la investigación y la comercialización
- Fomentar asociaciones entre investigadores académicos y profesionales de la industria para apoyar programas de incubación de tecnología de múltiples partes interesadas que alcancen niveles definidos de preparación tecnológica, facilitando así una rápida aplicación en el desarrollo de terapias celulares y genéticas.

Aprobaciones de terapia celular y genética

Meta 3: Avanzar entre 4 y 7 proyectos de enfermedades raras hasta la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA).

Recomendaciones

Acelerar la actual línea de terapias para enfermedades raras
- Aumentar y escalar la financiación de CLIN4 para abordar de forma integral las brechas de preparación de BLA en la fabricación de investigaciones clínicas/no clínicas y la precomercialización.
Desarrollo de una terapia basada en una plataforma piloto
- Implementar un enfoque basado en una plataforma piloto para el desarrollo de terapias genéticas utilizando trastornos neurológicos monogénicos potencialmente mortales como caso de prueba

Objetivo 4: Impulsar entre 15 y 20 terapias dirigidas a enfermedades que afectan a los californianos a ensayos en etapa avanzada.

Recomendaciones

Agilizar los programas de desarrollo preclínico
- Consolidar DISC2, TRAN 1-4 y CLIN1 para acelerar el desarrollo preclínico, incentivar las colaboraciones multidisciplinarias y la rápida progresión hacia la IND. Incorporar la priorización de terapias innovadoras para enfermedades que afectan a los californianos.
Actualización de CLIN2
- Permitir el apoyo a nuevos diseños de ensayos clínicos emergentes en el programa CLIN2
- Incentivar el desarrollo de estrategias de acceso al mercado apropiadas para cada etapa y actividades de precomercialización en el programa CLIN2
- Incorporar la priorización de terapias innovadoras para enfermedades que afectan a los californianos

Accesibilidad y asequibilidad de las terapias celulares y genéticas financiadas por el CIRM

Objetivo 5: Garantizar que cada programa preparado para BLA tenga una estrategia de acceso y asequibilidad.

Recomendaciones

Fortalecer la conectividad de la infraestructura clínica
- Desarrollar interconectividad y métricas de rendimiento entre la infraestructura clínica del CIRM (clínicas Alpha, CCCE, PSP) para garantizar una mejor inscripción y retención de pacientes de California en ensayos clínicos.
Apoyo al desarrollo de estrategias de acceso al mercado y reembolso
- Programas clínicos de recursos para respaldar la planificación apropiada para cada etapa y la generación de evidencia para informar estrategias sólidas de acceso al mercado y reembolso
Política de influencia
- Implementar recursos de AAWG para promover políticas que promuevan el acceso y el reembolso de medicamentos regenerativos
Mejorar las asociaciones
- Involucrar a los socios estatales y nacionales para alinear iniciativas que amplíen el acceso sostenible a las medicinas regenerativas

Desarrollo de una fuerza laboral diversa

Objetivo 6: Fortalecer los programas de desarrollo de la fuerza laboral del CIRM para abordar las brechas y satisfacer las demandas cambiantes en medicina regenerativa.

Recomendaciones

Proporcionar capacitación técnica de alta demanda a través de las actualizaciones del programa Bridges & COMPASS
- Aumentar la oferta de formación, diversificar los tipos de prácticas y aumentar la integración con las subvenciones de I+D del CIRM
Crear un nuevo programa EDUC para desarrollar conjuntos de habilidades híbridas
- Implementar una nueva estructura de programa para centrarse en pasantías interdisciplinarias
Lanzar campañas de divulgación para educar al público y aumentar la diversidad de la fuerza laboral de medicina regenerativa de California
- Desarrollar una programación para apoyar los esfuerzos de extensión educativa para K-12, maestros y miembros de la comunidad a través de la colaboración con las partes interesadas clave.

Recomendaciones adicionales

Reinicio de la conferencia de beneficiarios para informar sobre el progreso de la meta del SAF
- Reiniciar la conferencia periódica de beneficiarios (fecha a definir) con el objetivo principal de informar sobre el progreso de las metas del SAF
Conservar las subvenciones de la conferencia para necesidades específicas del CIRM (mecanismo 1 de EDUC2)
- El beneficiario conserva la responsabilidad principal de planificar, dirigir y ejecutar el evento propuesto. El equipo del CIRM trabajará en estrecha colaboración con el beneficiario para diseñar e implementar un evento que responda a las necesidades específicas del CIRM.

El CIRM ha tenido un impacto significativo en el ecosistema de investigación de California. Nuestras nuevas prioridades perfeccionarán ese proceso, garantizando que cada dólar se asigne estratégicamente mediante objetivos de impacto y análisis basados en datos. Esto garantiza que los recursos se destinen a proyectos con el mayor potencial de marcar una diferencia significativa. dijo Rosa Canet-Avilés, PhD, Directora Científica del CIRM (CSO) que encabezó el esfuerzo del SAF.

Cómo empezó la SAF

El esfuerzo de las Fuerzas Armadas de Sudán comenzó durante el Reunión del Subcomité de Ciencias de septiembre de 2023Tras un debate de priorización que destacó la necesidad de un enfoque más deliberado y estratégico para la asignación de recursos, la Junta Directiva encargó al personal del CIRM desarrollar un marco estructurado y basado en datos para orientar las prioridades de financiación. Desde principios de 2024, el CIRM colaboró estrechamente con el Subcomité Científico, el Grupo de Trabajo sobre Neurología y otros grupos asesores para definir y evaluar cómo el CIRM puede lograr el mayor impacto con sus $3.86 restantes. billones presupuesto, incluyendo $1.14 billones Dedicado a la neurociencia.

Acerca del proceso SAF

El SAF describe objetivos de impacto claros y métricas de éxito mensurables. Iniciado por un grupo de análisis dirigido por el personal y presentado al ICOC en marzo de 2024, el proceso... utilizó datos internos, investigación externa y aportaciones de las partes interesadas Identificar Financiación de áreas con mayor potencial de impacto. Esta iniciativa se basa en la tradición colaborativa del CIRM, con aportaciones adicionales de comités clave que culminarán en recomendaciones formales a la Junta Directiva en septiembre de 2024. Refleja el compromiso continuo del CIRM de definir las direcciones estratégicas en estrecha colaboración con la Junta Directiva.