Investigación genética y con células madre

En teoría, no hay límite para los tipos de enfermedades que se pueden tratar con la investigación con células madre. Dado que los investigadores pueden estudiar todos los tipos de células, tienen el potencial de lograr avances en cualquier enfermedad.

¿Cómo puedo obtener más información sobre la investigación con células madre financiada por CIRM en una enfermedad en particular?

El CIRM ha creado páginas sobre muchas de las principales enfermedades que son objeto de estudio de los científicos que se dedican a las células madre. Para obtener más información sobre las principales enfermedades que son objeto de estudio de los científicos que se dedican a las células madre, visite nuestro blog La bodega de tallos.

También puedes ordenar nuestros lista completa de premios CIRM para ver lo que hemos financiado en diferentes áreas de enfermedades.

¿Qué terapias celulares están disponibles ahora mismo?

Si bien hay un número creciente de terapias potenciales que se están probando en ensayos clínicos, hasta ahora solo unas pocas terapias con células madre han sido aprobadas por la FDA. Se han aprobado dos terapias para las que CIRM proporcionó financiación inicial. Esos son:

• Fedratinib, aprobado por la FDA en agosto de 2019 como terapia de primera línea para la mielofibrosis (cicatrización de la médula ósea)
• Glasdegib, aprobado en noviembre de 2016 como terapia combinada con dosis bajas de are-C para pacientes de 75 años o más con leucemia mielógena aguda

Actualmente, la terapia basada en células madre más utilizada es el trasplante de médula ósea. Las células madre productoras de sangre en la médula ósea fueron las primeras células madre identificadas y las primeras que se utilizaron en la clínica. Esta técnica que salva vidas ha ayudado a miles de personas en todo el mundo que padecían cáncer de sangre, como la leucemia.

Además de su uso actual en tratamientos contra el cáncer, las investigaciones sugieren que los trasplantes de médula ósea serán útiles para tratar enfermedades autoinmunes y ayudar a las personas a tolerar los órganos trasplantados.

Actualmente se encuentran en ensayos clínicos otras terapias basadas en células madre adultas. Hasta que se completen esos ensayos, no sabremos qué tipo de célula madre es más eficaz en el tratamiento de diferentes enfermedades.

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Alan Lewis habla sobre cómo llevar a los pacientes una terapia basada en células madre embrionarias

Las células madre embrionarias tienen el potencial de ayudar a tratar 70 o más enfermedades, pero desarrollar esas nuevas terapias llevará tiempo. Alan Lewis es el ex presidente y director ejecutivo de Novocell (ahora Vértice), una empresa biotecnológica global que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. Novocell cuenta con varias subvenciones del CIRM para desarrollar una terapia basada en células madre para la diabetes.

Muchas clínicas en el extranjero –y un número creciente también aquí en Estados Unidos– anuncian terapias “milagrosas” con células madre para una amplia gama de enfermedades incurables. Este fenómeno se llama turismo de células madre y actualmente es motivo de preocupación para los científicos de células madre de renombre. Estas clínicas depredadoras ofrecen terapias que no han sido probadas para demostrar que sean efectivas o incluso seguras. En los últimos años, algunos pacientes que visitaron esas clínicas murieron, otros quedaron ciegos o sufrieron infecciones graves como resultado de recibir células madre no probadas ni probadas.

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Obtenga más información sobre el problema en nuestro Turismo de células madre .

Jeanne Loring habla sobre las preocupaciones acerca del turismo de células madre 

Foro público: Una dosis de realidad sobre tratamientos alternativos con células madre

Una dosis de realidad sobre tratamientos alternativos con células madre:

Lo que no sabes puede lastimarte

El 15 de junio de 2010, la Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre (ISSCR), en asociación con CIRM, presentó un foro público sobre el camino responsable para llevar terapias con células madre a la clínica. El foro fue moderado por Rachel Myrow, presentadora y reportera de la radio KQED. Myrow fue presentada por Don Gibbons, director de comunicaciones de CIRM. El foro tuvo lugar en el Centro para las Artes Yerba Buena en San Francisco, California. Los oradores del panel incluyeron:

Tim Caulfield
Instituto de Derecho de la Salud, Universidad de Alberta

Claude Gerstle, MD
Oftalmólogo y abogado

Jeanne Frances Loring, PhD
Profesor y director fundador, Centro de Medicina Regenerativa del Instituto de Investigación Scripps

Doug Sipp
Centro RIKEN de Biología del Desarrollo

Deepak Srivastava, MD
Director, Instituto Gladstone de Enfermedades Cardiovasculares
Profesor Distinguido en Cardiología del Desarrollo Pediátrico, Universidad de California, San Francisco

Las células madre tienen el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades. Sin embargo, el camino del laboratorio a la clínica es largo. Antes de probar esas células en una enfermedad humana, los investigadores deben cultivar el tipo de célula correcto, encontrar una manera de probarlas y asegurarse de que sean seguras en animales antes de pasar a ensayos en humanos.

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Hans Keirstead habla sobre los obstáculos en el desarrollo de una nueva terapia

Crédito del vídeo: Earl J. Beadle Productions, Inc.

Las células madre tienen el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades, pero el desarrollo de esas curas es un proceso que presenta muchos obstáculos. El Dr. Hans Keirstead tiene una beca del CIRM para desarrollar un tratamiento para las lesiones de la médula espinal. Es codirector del Centro de Investigación de Células Madre Sue y Bill Gross y profesor asociado de anatomía y neurobiología en la Universidad de California, Irvine.

Uno de los mayores obstáculos en cualquier terapia basada en células madre es lograr que las células madre se conviertan en un solo tipo de célula. El proceso vital de maduración de las células madre de un estado a otro tipo se llama diferenciación.

Guiar a las células madre para que se conviertan en un tipo celular determinado ha sido una tarea complicada. Por ejemplo, las células madre que crecen en un embrión en desarrollo reciben una serie de señales cuidadosamente coreografiadas del tejido circundante. Para crear el mismo efecto en el laboratorio, los investigadores tienen que intentar imitar esas señales. Si se añaden las señales en el orden incorrecto o en la dosis incorrecta, las células en desarrollo pueden optar por permanecer inmaduras o convertirse en el tipo celular incorrecto.

Muchas décadas de investigación han descubierto muchas de las señales necesarias para diferenciar adecuadamente las células. Otras señales aún se desconocen. Muchos investigadores financiados por el CIRM están intentando diferenciar poblaciones muy puras de tipos de células maduras que puedan acelerar las terapias.

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Mark Mercola habla sobre la diferenciación de células en tejidos adultos

Crédito del vídeo: Blue H2O Productions

Un desafío importante en el desarrollo de curas para enfermedades basadas en células madre es la maduración de esas células hasta convertirlas en tipos de células adultas que se puedan utilizar para trasplantes o para estudiar enfermedades humanas. El Dr. Mark Mercola tiene una beca del CIRM para derivar células del músculo cardíaco a partir de células madre embrionarias. Estas células podrían algún día utilizarse para trasplantes, para probar nuevos medicamentos en busca de efectos secundarios en las células del músculo cardíaco y para aprender sobre cómo maduran y se desarrollan las células cardíacas. Ese conocimiento podría conducir a nuevos medicamentos para ayudar al corazón a repararse a sí mismo después de un ataque cardíaco. Mercola es profesor y director asociado del Centro de Investigación de Células Madre, Envejecimiento y Neurociencia Del E. Webb en el Instituto Burnham de Investigación Médica.

Una vez que un investigador tiene un tipo de célula madura en una placa de laboratorio, el siguiente paso es descubrir si esas células pueden funcionar en el cuerpo. Por ejemplo, las células madre embrionarias que han madurado hasta convertirse en células productoras de insulina en el laboratorio sólo son útiles si continúan produciendo insulina una vez trasplantadas dentro de un cuerpo. Asimismo, los investigadores necesitan saber que las células pueden integrarse en el tejido circundante y no ser rechazadas por el cuerpo.

Los científicos prueban las células desarrollando primero un modelo animal que imita la enfermedad humana y luego implantando las células para ver si ayudan a tratar la enfermedad. Este tipo de experimentos pueden ser minuciosos porque, incluso si las células no curan por completo la enfermedad, pueden restaurar algunas funciones que seguirían siendo de enorme beneficio para las personas. Los investigadores tienen que examinar cada uno de estos posibles resultados.

En muchos casos, el análisis de las células en un único modelo animal no proporciona suficiente información. La mayoría de los modelos animales de la enfermedad no imitan perfectamente la enfermedad humana. Por ejemplo, un ratón portador de la misma mutación que causa la fibrosis quística en los seres humanos no muestra los mismos síntomas que una persona con la enfermedad. Por lo tanto, una terapia con células madre que trate este modelo de ratón de fibrosis quística puede no funcionar en los seres humanos. Por eso, los investigadores a menudo necesitan analizar las células en más de un modelo animal.

¿No pueden las terapias con células madre aumentar las posibilidades de sufrir un tumor?

La promesa de las células madre embrionarias es que pueden formar cualquier tipo de célula del cuerpo. El problema es que cuando se implantan en un animal hacen precisamente eso, en forma de tumores llamados teratomas. Estos tumores constan de una masa de muchos tipos de células y pueden incluir células ciliadas y muchos otros tejidos.

Estos teratomas son una de las razones por las que es necesario que las células madre embrionarias maduren hasta convertirse en tipos de células adultas altamente purificadas antes de implantarlas en seres humanos. Prácticamente todas las pruebas han demostrado que las células maduras se limitan a su única identidad y no parecen revertirse a una célula formadora de teratomas.

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Paul Knoepfler habla sobre la tendencia de las células madre embrionarias a formar tumores

Crédito del vídeo: Jack Hubbard

Una característica distintiva de las células madre embrionarias es que causan un tipo particular de tumor llamado teratoma. Los investigadores de células madre deben aprender a prevenir estos tumores antes de que cualquier terapia basada en trasplantes pueda tener éxito. Paul Knoepfler tiene una beca del CIRM para estudiar cómo y por qué las células forman tumores y para ayudar a comprender formas de prevenir la formación de esos tumores. Es profesor adjunto de biología celular y anatomía humana en la UC, Instituto Davis de Curas Regenerativas y está asociado con el Instituto de Medicina Regenerativa Pediátrica en el Hospital Shriner para Niños del Norte de California.

Las células madre trasplantadas, como cualquier órgano trasplantado, pueden ser reconocidas por el sistema inmunológico como extrañas y luego rechazadas. En los trasplantes de órganos como hígado, riñón o corazón, las personas deben tomar medicamentos inmunosupresores por el resto de sus vidas para evitar que el sistema inmunológico reconozca ese órgano como extraño y lo destruya.

La probabilidad de que el sistema inmunológico rechace un trasplante de tejido basado en células madre embrionarias depende del origen de ese tejido. Las células madre aisladas de embriones de FIV tendrán una composición genética que no coincidirá con la de la persona que recibe el trasplante. El sistema inmunológico de esa persona reconocerá esas células como extrañas y rechazará el tejido a menos que la persona esté tomando medicamentos inmunosupresores potentes. Lo mismo sucede con las células madre adultas de un donante.

Las células madre generadas mediante tecnología de células SCNT o iPS, por otro lado, son una combinación genética perfecta. El sistema inmunológico probablemente pasaría por alto las células trasplantadas y las consideraría una parte normal del cuerpo. Aún así, algunos sugieren que incluso si las células coinciden perfectamente, es posible que no escapen por completo a la atención del sistema inmunológico. Las células cancerosas, por ejemplo, tienen la misma estructura genética que el tejido circundante y, sin embargo, el sistema inmunológico a menudo identifica y destruye los tumores tempranos. Hasta que no se disponga de más información procedente de estudios en animales, será difícil saber si es probable que las células trasplantadas específicas del paciente llamen la atención del sistema inmunológico.

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Jeffrey Bluestone habla sobre el rechazo inmunológico de las terapias basadas en células madre

Crédito del vídeo: Jack Hubbard

Cualquier célula derivada de células madre embrionarias que se trasplante como terapia probablemente será rechazada por el sistema inmunológico de manera muy parecida a un corazón o hígado trasplantados. El Dr. Jeffrey Bluestone ha estado estudiando formas de lograr un trasplante con pocos o ningún medicamento. Es Profesor Distinguido de Medicina, Patología, Microbiología e Inmunología de AW & Mary Margaret Clausen, Vicerrector Asociado Interino de Investigación, Director de la Red de Tolerancia Inmunitaria y miembro de la Instituto de Medicina Regenerativa de la UCSF.

Para que la FDA apruebe su uso en ensayos en humanos, las células madre deben cultivarse en Condiciones de buenas prácticas de fabricación (GMP). Según los estándares GMP, se debe fabricar una línea celular de modo que cada grupo de células crezca en un entorno idéntico, repetible y estéril. Esto garantiza que cada lote de células tenga las mismas propiedades y que cada persona que recibe una terapia con células madre reciba un tratamiento equivalente.