“Sus hijas gemelas padecen una enfermedad extremadamente rara y mortal llamada Niemann Pick tipo C y no hay nada que puedan hacer por ellas”. Esas fueron las devastadoras palabras que Chris Hempel y su esposo escucharon por primera vez en 2007. En lugar de simplemente ceder ante este destino, los Hempel están involucrando de manera proactiva a investigadores para tratar de salvar las vidas de Addi y Cassi. Este viaje incluye la donación de muestras de piel a bancos de células para que los investigadores puedan crear células madre pluripotentes inducidas (iPS), una tecnología prometedora que puede ayudar a tratamientos encubiertos para sus hijas. En este vídeo, Chris Hempel habla ante el Grupo de Trabajo de Estándares CIRM para presentar la perspectiva de un defensor del paciente sobre los desafíos de la investigación de enfermedades raras. Hempel fue presentada por Sherry Lansing, miembro de la Junta Directiva del CIRM.

Para obtener más información sobre Hempels y Niemann Pick Type C, visite: http://addiandcassi.com/