El 18 de noviembre de 2014, un equipo de investigación de UCLA dirigido por Donald Kohn, MD, anunció una innovadora terapia génica y una cura con células madre para la enfermedad del "bebé burbuja" o inmunodeficiencia combinada grave (SCID). Los bebés que nacen con SCID carecen de sistema inmunológico y no tienen la capacidad de combatir infecciones, por lo que incluso un resfriado menor podría ser mortal. El enfoque de tratamiento del equipo curó a los 18 niños que participaron en el ensayo.

CIRM ha premiado más 13 millones de dólares al equipo de Kohn para apoyar un ensayo clínico que aplicará esta estrategia de tratamiento para curar la anemia falciforme. El juicio comenzará a principios de 2015.