| Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento | Universidad de California en Los Ángeles | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la alfa talasemia |
$1,177,739 |
| Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento | Universidad de California en Los Ángeles | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X |
$219,230 |
| Proyectos de Investigación Traslacional Terapéutica | Universidad de California en Los Ángeles | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la alfa talasemia |
$5,028,351 |
| Proyectos de Investigación Traslacional Terapéutica | Universidad de California en Los Ángeles | Células madre hematopoyéticas y progenitoras autólogas knock-out de MPO para la hipertensión arterial pulmonar |
$4,751,297 |
| Conferencia II | Universidad de California en Los Ángeles | Taller científico anual del Consorcio para el tratamiento de la inmunodeficiencia primaria (PIDTC) |
$29,807 |
| Proyectos en etapa de ensayo clínico | Universidad de California en Los Ángeles | Eficacia y seguridad de células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con el vector lentiviral EFS-ADA que codifica el gen ADA humano en sujetos con ADA-SCID |
$14,325,181 |
| Proyectos en etapa de ensayo clínico | Universidad de California en Los Ángeles | Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID |
$5,827,000 |
| Proyectos en etapa de ensayo clínico | Universidad de California en Los Ángeles | Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID |
$10,156,925 |
| Proyectos en etapa de ensayo clínico | Universidad de California en Los Ángeles | Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X |
$6,846,964 |
| Desarrollo de terapia en equipo de enfermedades III | Universidad de California en Los Ángeles | Ensayo clínico de terapia génica con células madre para la anemia de células falciformes |
$10,351,535 |
| Traslación temprana IV | Universidad de California en Los Ángeles | Corrección del gen betaglobina de la anemia de células falciformes en células madre hematopoyéticas |
$1,651,884 |
| Equipo de Investigación de Enfermedades I | Universidad de California en Los Ángeles | Terapia génica con células madre para la anemia de células falciformes |
$8,833,695 |
