| Proyectos de Investigación Traslacional Terapéutica | Dra. Allyson Berent | Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Pitt Hopkins (PHS): traducción de una prueba de concepto en animales para respaldar la reunión previa a la IND |
$3,800,760 |
| Proyectos en etapa de ensayo clínico | Dra. Yael Weiss | Estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de MZ-1866, una terapia génica para el síndrome de Pitt-Hopkins. |
$8,000,000 |
| Proyectos preclínicos en etapa tardía | Dra. Yael Weiss | Desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de la encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX (WOREE) |
$4,000,000 |
