Uso de células madre pluripotentes inducidas por humanos para mejorar nuestra comprensión de la fibrosis pulmonar idiopática
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TI1-06570
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$811,231
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
NCE Año 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Uso de células madre pluripotentes inducidas por humanos para mejorar nuestra comprensión de la fibrosis pulmonar idiopática
Resumen público:
La fibrosis pulmonar idiopática (FPI) es una enfermedad progresiva y generalmente fatal que causa cicatrización de los pulmones y, por lo tanto, incapacidad para respirar. Se desconoce su verdadera prevalencia, ya que puede pasar desapercibida durante muchos años, pero en general se cree que afecta a más de 200,000 personas en EE. UU. y es cinco veces más común que la fibrosis quística o la esclerosis lateral amiotrófica. La mortalidad por esta enfermedad es muy alta: alrededor de dos tercios de los pacientes mueren dentro de los cinco años posteriores al diagnóstico. Se desconocen la causa y los motivos de la progresión de la enfermedad, pero probablemente sean complejos y multifactoriales, e impliquen predisposición genética y exposiciones ambientales. Un pequeño porcentaje de casos son hereditarios.
Nuestra falta de terapias y comprensión de la FPI puede deberse en gran parte al hecho de que no existen buenos modelos de la enfermedad. Por lo tanto, el desarrollo potencial de un modelo de FPI a partir de iPSC derivado de pacientes con FPI sería un avance importante para el campo y tiene potencial para el descubrimiento de fármacos y vías que tendrían un gran impacto en la vida de los pacientes. [ELIMINADO] tiene una de las clínicas de FPI más grandes de la costa oeste y cuenta con un grupo de ensayos clínicos y un registro de FPI. Aquí proponemos reclutar pacientes con FPI de la clínica de FPI para donar una muestra de sangre para la derivación de iPSC. También realizaremos un seguimiento de sus datos demográficos y médicos. Luego, estas iPSC se utilizarán para modelar la enfermedad de la FPI, seguido de pruebas de descubrimiento de fármacos de alto rendimiento para identificar terapias para la FPI.
Nuestra falta de terapias y comprensión de la FPI puede deberse en gran parte al hecho de que no existen buenos modelos de la enfermedad. Por lo tanto, el desarrollo potencial de un modelo de FPI a partir de iPSC derivado de pacientes con FPI sería un avance importante para el campo y tiene potencial para el descubrimiento de fármacos y vías que tendrían un gran impacto en la vida de los pacientes. [ELIMINADO] tiene una de las clínicas de FPI más grandes de la costa oeste y cuenta con un grupo de ensayos clínicos y un registro de FPI. Aquí proponemos reclutar pacientes con FPI de la clínica de FPI para donar una muestra de sangre para la derivación de iPSC. También realizaremos un seguimiento de sus datos demográficos y médicos. Luego, estas iPSC se utilizarán para modelar la enfermedad de la FPI, seguido de pruebas de descubrimiento de fármacos de alto rendimiento para identificar terapias para la FPI.
Declaración de beneficio para California:
La fibrosis pulmonar idiopática (FPI) es una enfermedad pulmonar mortal y devastadora que suele aparecer en la séptima década de la vida. La enfermedad provoca cicatrices en los pulmones que imposibilitan la respiración. La prevalencia de la FPI está aumentando y se espera que se duplique en los próximos 7 años a medida que la población estadounidense siga envejeciendo. Se prevé que la prevalencia mundial en la población mayor de 20 años sea de alrededor de 65 casos de FPI por cada 125 personas. California, el estado más poblado, es también el estado con el mayor número de personas de 100,000 años o más (65 millones de personas en el año 3.6) y, por lo tanto, la prevalencia de FPI en los EE. UU. es más alta en California, con más de 2000 casos. En virtud de la gravedad de esta enfermedad, los pacientes casi siempre progresarán hasta una insuficiencia pulmonar terminal y la única terapia disponible es un trasplante de pulmón. Además del sufrimiento y la discapacidad que causa la FPI, los costos asociados con la atención de pacientes con FPI, incluidos los costos del trasplante de pulmón, son extremadamente altos. Por ejemplo, un trasplante de un solo pulmón cuesta aproximadamente 5,000 dólares y esto no incluye toda la atención de seguimiento necesaria después del trasplante ni ninguna complicación. Por lo tanto, mejorar nuestra comprensión e identificación de terapias para la FPI tendrá un impacto importante en los pacientes con FPI en California. En primer lugar, reducirá mucho dolor y sufrimiento y, en segundo lugar, reducirá los costos y liberará los pulmones de los donantes, que son escasos, para otros pacientes con enfermedades pulmonares en etapa terminal.