Universidad de California: Curso de técnicas de células madre y laboratorio de investigación compartido de células madre embrionarias humanas regional de Irvine

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Conceder número:
CL1-00520-1.2
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,072,500
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Los estudiantes de Year 4
Período de información:
Los estudiantes de Year 5
Período de información:
Los estudiantes de Year 6
Período de información:
Año 7/NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Curso Regional de Técnicas de Células Madre y Laboratorio de Investigación Compartido de Células Madre Embrionarias Humanas

Resumen público:
Uno de los principales objetivos del Laboratorio de Investigación Compartida (SRL) es fomentar el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades y trastornos humanos sirviendo como centro regional líder para la investigación, aplicaciones clínicas y capacitación de células madre embrionarias humanas (hESC). Un componente crítico de esta visión es una SRL de servicio completo. El SRL proporcionará espacio y equipo sin financiación federal para permitir la realización de cualquier estudio necesario para descubrir las propiedades básicas de las hESC, comprender los procesos de las enfermedades, acelerar el desarrollo de fármacos y desarrollar terapias basadas en células. La investigación en el SRL incluye un equilibrio de estudios sobre la biología básica de las hESC, los mecanismos de la enfermedad y las posibles terapias. Los resultados de estos estudios aumentarán nuestra comprensión de las causas y posibles tratamientos de las lesiones de la médula espinal, las enfermedades de la retina, las enfermedades de las motoneuronas, la enfermedad de Huntington, la diabetes, la esclerosis múltiple, la distrofia muscular, las enfermedades cardíacas y la enfermedad de Alzheimer. El SRL también organiza un Curso de Técnicas hESC. Este curso práctico intensivo de cinco días capacita a futuros investigadores de células madre en técnicas de cultivo, manipulación y diferenciación de hESC. Proponemos desarrollar un nuevo espacio para pruebas preclínicas, obtener piezas clave de equipos importantes y apoyar al personal para mejorar nuestra capacidad de desarrollar nuevos tratamientos que cumplan con la FDA para enfermedades y trastornos humanos. El nuevo espacio nos permitirá ampliar nuestro esfuerzo de capacitación para incluir los procedimientos necesarios para realizar proyectos preclínicos de traslación y trasplante. El plan de estudios ampliado incluirá cirugía de supervivencia animal, técnicas de trasplante de células y métodos para rastrear células trasplantadas en el animal. Actualmente existen pocos lugares, si es que hay alguno, en los que los investigadores puedan aprender no sólo cómo crear posibles terapias con hESC, sino también cómo probar posibles tratamientos en modelos animales. Es importante destacar que toda la investigación orientada al tratamiento se realizará bajo estrictas pautas de garantía de calidad de la FDA, por lo que los investigadores no tendrán que repetir los experimentos cuando presenten la solicitud ante la FDA, lo que agilizará los procesos y reducirá el tiempo hasta el ensayo clínico. La experiencia en investigación y el apoyo institucional para las hESC nos colocan en una posición sólida para servir como una instalación regional de excelencia, atrayendo nuevos investigadores al campo y liderando el camino hacia la realización del potencial de las hESC en el tratamiento de condiciones humanas.

Nuestra institución es excepcionalmente sólida en la traducción de descubrimientos científicos básicos a la clínica y, en particular, tiene una solidez preclínica que cumple con la FDA en la traducción de descubrimientos de hESC. De hecho, los estudios preclínicos realizados a través del SRL se llevarán a cabo bajo la guía de los Oficiales de Garantía de Calidad Regulatoria existentes para garantizar el cumplimiento de la FDA. Con las adiciones propuestas al SRL, nuestra visión de servir como un recurso regional para la investigación y capacitación de hESC nos acercará a los tratamientos basados ​​en hESC.
Declaración de beneficio para California:
El objetivo principal de la Propuesta 71 es traducir la investigación básica en aplicaciones clínicas. Nuestro programa es excepcionalmente sólido a la hora de trasladar descubrimientos científicos básicos a la clínica y tiene solidez preclínica que cumple con la FDA en la traducción de descubrimientos de hESC. La discapacidad y la pérdida del poder adquisitivo y de la libertad personal resultantes de una enfermedad o trastorno son devastadoras y crean una carga financiera para California. Las terapias que utilizan células madre embrionarias humanas (hESC) tienen el potencial de cambiar la vida de millones de personas, y las hESC como modelos de enfermedades nos ayudarán a comprender las causas subyacentes de las enfermedades. Para aprovechar el potencial de las hESC, los investigadores de California necesitan el equipo, el espacio de laboratorio y el personal para convertir las hESC en tratamientos viables. Los laboratorios de investigación compartidos (SRL) permiten a los investigadores acceder a equipos críticos y costosos y concentrar su experiencia bajo un mismo techo, proporcionando un entorno favorable para la colaboración. Las limitaciones federales sobre los hESC crean una necesidad crítica de SRL equipadas y dotadas de personal con fondos no federales. Nuestro SRL es un recurso regional utilizado actualmente por científicos de 4 instituciones y alberga el curso trimestral de técnicas hESC. La inversión adicional dará como resultado un SRL regional de servicio completo donde los investigadores podrán derivar nuevas líneas de hESC, desarrollar tratamientos basados ​​en células y probar posibles terapias en modelos animales. Los beneficios previstos de nuestra SRL para los ciudadanos de California incluyen: 1) desarrollo de nuevos tratamientos basados ​​en células para una variedad de enfermedades y trastornos humanos; 2) métodos mejorados para comprender el desarrollo normal y los riesgos ambientales para el embrión temprano; 3) desarrollo de propiedad intelectual que podría constituir la base de nuevas empresas emergentes de biotecnología; y 4) métodos mejorados para el desarrollo de fármacos que podrían beneficiar directamente a los ciudadanos del estado. Con las adiciones propuestas, nuestra visión de servir como un recurso regional para la investigación y capacitación de hESC nos acercará a los tratamientos basados ​​en hESC.

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