Una lámina cutánea de aplicación universal para la epidermólisis ampollosa distrófica mediante edición de genes de próxima generación, tecnología de células iPS e ingeniería de tejidos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-12590
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,229,040
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Una lámina cutánea de aplicación universal para la epidermólisis ampollosa distrófica mediante edición de genes de próxima generación, tecnología de células iPS e ingeniería de tejidos
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Desarrollaremos una terapia celular para una enfermedad rara de la piel. Las células iPS obtenidas del paciente se corregirán genéticamente y se diferenciarán en láminas epiteliales que se injertarán en heridas de la piel.
Impacto
En esta propuesta desarrollaremos una estrategia de corrección genética universal para todos los COL7A1, que será un requisito previo para la viabilidad comercial de nuestra terapia celular basada en células iPS.
Principales actividades propuestas
Desarrollaremos una terapia celular para una enfermedad rara de la piel. Las células iPS obtenidas del paciente se corregirán genéticamente y se diferenciarán en láminas epiteliales que se injertarán en heridas de la piel.
Impacto
En esta propuesta desarrollaremos una estrategia de corrección genética universal para todos los COL7A1, que será un requisito previo para la viabilidad comercial de nuestra terapia celular basada en células iPS.
Principales actividades propuestas
- Reemplazo de un fragmento de tamaño mediano del locus COLLAGEN7A1
- Escisión de todo el locus COLLAGEN7A1.
- Reemplazo de todo el locus COLLAGEN7A1 con una copia normal
- Diferenciar células iPS corregidas en células de la piel
- Desarrollar un sistema de purificación celular de grado clínico para células de la piel.
- Verifique que las células de la piel fabricadas sean funcionales.
Declaración de beneficio para California:
Nuestro objetivo final es llevar nuestra terapia basada en iPSC a la clínica. Nuestro producto tendrá que ser comercialmente viable para garantizar una financiación suficiente a través de las pruebas clínicas de fase III, la aprobación de la FDA y la producción a escala para ofrecérselo a toda la comunidad de pacientes. Esta terapia beneficiará directamente a los pacientes con DEB en California. Más californianos se beneficiarán de futuras terapias basadas en nuestra plataforma. Finalmente, el desarrollo académico y comercial beneficiará a la economía de California.
