Instituto CIRM de UC Irvine

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Conceder número:
FA1-00612
Investigador(es):
Valor del premio:
$27,156,000
Estatus
Cerrado

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Instituto CIRM de UC Irvine

Resumen público:
El Programa de Investigación de Células Madre se basará en una larga historia de logros en regeneración y biología del desarrollo. Los científicos del programa han realizado contribuciones clave al desarrollo de células madre, entendiendo cómo y por qué las células se pierden con el envejecimiento, entendiendo cómo se regeneran los tejidos y desarrollando métodos para producir células de alta pureza a partir de células madre embrionarias humanas (hES) para tratar tejidos enfermos o dañados. El programa está formado por científicos básicos que realizan investigaciones para dilucidar los fundamentos de las células madre; científicos traslacionales que prueban la viabilidad de trasladar los estudios básicos a la clínica; y científicos clínicos que estudian enfermedades específicas y pacientes afectados. El nuevo Instituto CIRM ayudará a generar un nuevo paradigma en medicina, es decir, equipos interdisciplinarios centrados en enfermedades compuestos por científicos básicos, traslacionales y clínicos. Los equipos centrados en las enfermedades guiarán los descubrimientos desde la mesa del laboratorio hasta la cabecera de la cama. El programa se centrará en trastornos neuromotores como los causados ​​por lesiones de la médula espinal, esclerosis múltiple y accidentes cerebrovasculares; trastornos neurodegenerativos como ELA (enfermedad de Lou Gerhrig) y degeneración de la retina, y trastornos metabólicos, especialmente diabetes. En estas áreas, la investigación básica con células madre ha dado lugar a pruebas preclínicas, la participación con empresas de biotecnología y avances hacia ensayos clínicos. Nuestro enfoque durante varios años ha sido refinar los procesos para terapias con células madre y el Instituto facilitará significativamente nuestra capacidad de hacer avanzar los tratamientos a través de todas las fases de desarrollo con terapias humanas como objetivo final. Es importante destacar que el Instituto proporcionará espacio y recursos básicos sin financiación federal para facilitar la integración de todas las fases del proceso, desde estudios de biología básica de células madre, especialmente células hES, pruebas preclínicas y diseño de ensayos clínicos. Como centro de nuestro programa de células madre, el diseño del edificio, con sus laboratorios abiertos compartidos, espacio clínico, espacios interactivos distribuidos y salas de conferencias, apoya el diálogo y las colaboraciones de investigación tanto formales como informales. Los pacientes serán examinados en el edificio, donde se cruzan todas las fases de la investigación con células madre. Es importante destacar que el edificio proporcionará el espacio para un nuevo reclutamiento importante de las mentes mejores y más brillantes, que permitirá que el programa de investigación de células madre florezca durante los próximos diez años. Además, el Instituto facilitará el desarrollo de nuevas herramientas de investigación y el diseño de ensayos clínicos con células madre con resultados significativos, mediante la integración de medidas basadas en el desempeño humano para identificar la población más adecuada para los primeros ensayos de eficacia en humanos y medidas de resultados. Estas herramientas serán recursos regionales y estatales. Fundamentalmente, el nuevo edificio permitirá la expansión y mejora de este proceso al proporcionar los recursos críticos, el espacio, la experiencia colegiada y las interacciones multidisciplinarias necesarias para trasladar la investigación básica a modelos preclínicos y terapias humanas, y brindar educación y extensión amplias.
Declaración de beneficio para California:
Un objetivo principal de la Propuesta 71 es trasladar la investigación básica con células madre a aplicaciones clínicas. La discapacidad y la pérdida del poder adquisitivo y de la libertad personal resultantes de una enfermedad o trastorno son devastadoras y crean una carga financiera para California, además del sufrimiento causado a los pacientes y sus familias. Las terapias que utilizan células madre embrionarias humanas (células hES) tienen el potencial de cambiar millones de vidas. El uso de células hES como modelos de enfermedades nos ayudará a comprender las causas subyacentes de las enfermedades y probablemente ayudará en el desarrollo de medicamentos para tratar esas enfermedades. Para aprovechar el potencial de las células hES, los investigadores de California necesitan el equipo, el espacio de laboratorio y el personal para desarrollar células hES y convertirlas en tratamientos viables. Las limitaciones federales a las células hES crean una necesidad crítica de edificios equipados y dotados de personal con fondos no federales. La razón de ser del edificio propuesto es proporcionar una única instalación unificadora que sirva como nexo para la investigación de células madre en el campus y a nivel regional, que permitirá la expansión del programa de investigación de células madre, albergará a seis nuevos docentes reclutados, estimulará y brindará espacio para nuevas investigaciones interdisciplinarias y proporcionar un hogar para actividades de formación y divulgación. La amplitud y profundidad del programa de investigación en biología de células madre y medicina regenerativa, que ya ha logrado importantes avances y ha conseguido una importante financiación del CIRM, actuará como catalizador de nuevos descubrimientos fundamentales en la biología de células madre, que a su vez harán germinar el proceso de desarrollo de investigación traslacional, que conduzca a nuevos tratamientos para enfermedades y trastornos humanos. Los beneficios previstos de nuestro Programa y construcción para los ciudadanos de California incluyen: 1. Creación de un Instituto que atraerá las mentes mejores y más brillantes al estado 2. Desarrollo de nuevos tratamientos basados ​​en células para una variedad de enfermedades y trastornos 3. Generación de nuevas técnicas para usar células madre (y células derivadas) para administrar medicamentos u otros agentes a los tejidos, desarrollando así nuevos métodos de tratamiento 4. Métodos mejorados para comprender el desarrollo normal y los riesgos ambientales para el embrión temprano 5. Métodos mejorados para detectar y comprender los efectos de tóxicos en el medio ambiente y el lugar de trabajo 6. Metodología de ensayo clínico mejorada que impactará directamente las pruebas en humanos de terapias con células madre 7. Desarrollo de nuevos métodos mejorados para desarrollar y probar medicamentos para el tratamiento de enfermedades 8. Transferencia de nuevas tecnologías y propiedad intelectual al público ámbito con los ingresos de propiedad intelectual resultantes que ingresan al estado 9. Creación de nuevas empresas derivadas de biotecnología basadas en la propiedad intelectual generada 10. Creación de equipos de investigación interdisciplinarios que tendrán una ventaja competitiva para obtener financiamiento fuera del estado 11. Creación de nuevos empleos en el sector biotecnológico. Se prevé que el retorno para el Estado en términos de ingresos, beneficios de salud para sus ciudadanos y creación de empleo será grande.