TRX103 para la prevención de GvHD en pacientes que reciben TCMH alogénico relacionado o no relacionado con HLA no compatible para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14840
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,000,000
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
TRX103 para la prevención de GvHD en pacientes que reciben TCMH alogénico relacionado o no relacionado con HLA no compatible para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas.
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Un producto de células T reguladoras alogénicas, listas para usar y diseñadas que imita la función de las células T reguladoras de tipo 1 (Tr1).
Indicación
Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica en pacientes sometidos a un trasplante de células madre no coincidentes.
Mecanismo terapéutico
La GvHD es impulsada por la reacción de las células T del donante alogénico para albergar tejidos y antígenos diana. TRX103 suprimirá la GvHD mediante la secreción de IL-10 y otras citoquinas en tejidos y órganos diana, así como mediante la estimulación de la producción de células Tr1 de novo en pacientes.
Necesidad médica insatisfecha
La GvHD afecta a pacientes sometidos a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) no coincidentes y es una causa importante de morbilidad y mortalidad. Sólo ~50% de los pacientes con TCMH están libres de enfermedad y recaída (GRFS) después de un año. TRX103 ampliará el acceso a los trasplantes y al mismo tiempo reducirá la carga de GvHD.
Proyecto Objetivo
Presentación IND completada.
Principales actividades propuestas
Un producto de células T reguladoras alogénicas, listas para usar y diseñadas que imita la función de las células T reguladoras de tipo 1 (Tr1).
Indicación
Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y crónica en pacientes sometidos a un trasplante de células madre no coincidentes.
Mecanismo terapéutico
La GvHD es impulsada por la reacción de las células T del donante alogénico para albergar tejidos y antígenos diana. TRX103 suprimirá la GvHD mediante la secreción de IL-10 y otras citoquinas en tejidos y órganos diana, así como mediante la estimulación de la producción de células Tr1 de novo en pacientes.
Necesidad médica insatisfecha
La GvHD afecta a pacientes sometidos a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) no coincidentes y es una causa importante de morbilidad y mortalidad. Sólo ~50% de los pacientes con TCMH están libres de enfermedad y recaída (GRFS) después de un año. TRX103 ampliará el acceso a los trasplantes y al mismo tiempo reducirá la carga de GvHD.
Proyecto Objetivo
Presentación IND completada.
Principales actividades propuestas
- Estudios preclínicos in vitro e in vivo para caracterizar el producto TRX103 y determinar su seguridad y eficacia en modelos preclínicos de enfermedad.
- Desarrollo de procesos, optimización y transferencia de tecnología al socio CDMO para la producción del producto TRX103 para permitir el envío de IND.
- Ejecuciones de desarrollo de procesos, ingeniería y fabricación clínica del producto TRX103 para permitir el envío de IND.
Declaración de beneficio para California:
Los trasplantes de células madre hematopoyéticas no coincidentes tienen peores resultados que los trasplantes compatibles, debido a una mayor incidencia y gravedad de la GvHD. La investigación propuesta permitirá realizar ensayos en humanos de un producto novedoso, TRX103, en estos pacientes. Si la investigación logra su objetivo, los californianos tendrán acceso a una terapia que ampliará el acceso a los trasplantes curativos de células madre, al tiempo que reducirá los riesgos (significativos) asociados con la GvHD.