Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-10847
Investigador(es):
Nombre:
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,323,413
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas (media coincidencia) con depleción de células T con un régimen de acondicionamiento poco tóxico
Indicación
Pacientes adultos con anemia falciforme grave que están excluidos del trasplante de células madre estándar actual potencialmente curativo.
Mecanismo terapéutico
La terapia propuesta tiene como objetivo lograr quimerismo mixto y tolerancia inmune. El quimerismo mixto se produce cuando una combinación de células sanguíneas del donante y del huésped coexisten en el huésped trasplantado. La combinación adecuada de donante y células sanguíneas hospedadoras puede revertir la anemia de células falciformes. La tolerancia inmune evitará el rechazo del injerto de células madre sanguíneas del donante y permitirá que los pacientes estén libres de la enfermedad de células falciformes durante mucho tiempo.
Necesidad médica insatisfecha
Esta propuesta permitirá que más personas con anemia falciforme grave reciban un trasplante de células madre potencialmente curativo. Nuestro método permitirá a los pacientes recibir medicamentos acondicionadores menos tóxicos antes del trasplante y obtener células madre de donantes medio compatibles.
Proyecto Objetivo
Completar el ensayo clínico de Fase 1
Principales actividades propuestas
Trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas (media coincidencia) con depleción de células T con un régimen de acondicionamiento poco tóxico
Indicación
Pacientes adultos con anemia falciforme grave que están excluidos del trasplante de células madre estándar actual potencialmente curativo.
Mecanismo terapéutico
La terapia propuesta tiene como objetivo lograr quimerismo mixto y tolerancia inmune. El quimerismo mixto se produce cuando una combinación de células sanguíneas del donante y del huésped coexisten en el huésped trasplantado. La combinación adecuada de donante y células sanguíneas hospedadoras puede revertir la anemia de células falciformes. La tolerancia inmune evitará el rechazo del injerto de células madre sanguíneas del donante y permitirá que los pacientes estén libres de la enfermedad de células falciformes durante mucho tiempo.
Necesidad médica insatisfecha
Esta propuesta permitirá que más personas con anemia falciforme grave reciban un trasplante de células madre potencialmente curativo. Nuestro método permitirá a los pacientes recibir medicamentos acondicionadores menos tóxicos antes del trasplante y obtener células madre de donantes medio compatibles.
Proyecto Objetivo
Completar el ensayo clínico de Fase 1
Principales actividades propuestas
- Fabricar un producto de donante de células madre sanguíneas con células T semicompatibles
- Realizar un ensayo clínico con pacientes con anemia falciforme grave
- Evaluar la seguridad y la capacidad de inducir quimerismo mixto.
Declaración de beneficio para California:
Aproximadamente 7000 personas en California viven con anemia de células falciformes (SCD) grave. Actualmente, los pacientes con ECF grave necesitan atención de apoyo durante toda la vida y una gestión integral de la atención médica, incluidos servicios sociales y comunitarios. Desarrollaremos un nuevo producto con potencial para curar la ECF grave. Curar la ECF grave mejorará la salud y el bienestar de los ciudadanos de California que padecen esta enfermedad, eliminará su dependencia de por vida de los cuidados de apoyo y reducirá significativamente los costos de atención médica.