Tratamiento de la anemia aplásica grave mediante la inducción de quimerismo mixto mediante trasplante de células madre de donante haploidéntico con células T CD4+ empobrecidas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-14068
Investigador(es):
Nombre:
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$9,054,216
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Tratamiento de la anemia aplásica grave mediante la inducción de quimerismo mixto mediante trasplante de células madre de donante haploidéntico con células T CD4+ empobrecidas
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
COH-MC-17: un trasplante de células madre sanguíneas de donante semicompatible mínimamente manipulado con un régimen de acondicionamiento poco tóxico del huésped del trasplante
Indicación
Pacientes mayores (>40 años) con anemia aplásica grave (SAA) que no son elegibles para el trasplante estándar de células madre potencialmente curativo
Mecanismo terapéutico
El alotrasplante de células madre de un donante compatible es actualmente la única cura para el AAS. Para los pacientes con 20-30% de SAA sin un donante totalmente compatible, nuestro producto está diseñado para inducir quimerismo mixto y tolerancia inmune en estos pacientes cuando se les trasplanta células sanguíneas de un donante medio compatible. El quimerismo mixto se produce cuando las células sanguíneas del donante y del huésped coexisten en el huésped del trasplante. La combinación adecuada de células sanguíneas de donante y huésped permitirá que los pacientes con AAS estén libres de enfermedades durante mucho tiempo.
Necesidad médica insatisfecha
Nuestro producto permitirá que más pacientes con SAA sin donantes totalmente compatibles puedan recibir un trasplante de células madre potencialmente curativo. Nuestro método permitirá a los pacientes recibir un régimen de acondicionamiento menos tóxico antes de recibir un trasplante de células madre de donantes medio compatibles.
Proyecto Objetivo
Completar un estudio de Fase I con 6 pacientes evaluables
Principales actividades propuestas
COH-MC-17: un trasplante de células madre sanguíneas de donante semicompatible mínimamente manipulado con un régimen de acondicionamiento poco tóxico del huésped del trasplante
Indicación
Pacientes mayores (>40 años) con anemia aplásica grave (SAA) que no son elegibles para el trasplante estándar de células madre potencialmente curativo
Mecanismo terapéutico
El alotrasplante de células madre de un donante compatible es actualmente la única cura para el AAS. Para los pacientes con 20-30% de SAA sin un donante totalmente compatible, nuestro producto está diseñado para inducir quimerismo mixto y tolerancia inmune en estos pacientes cuando se les trasplanta células sanguíneas de un donante medio compatible. El quimerismo mixto se produce cuando las células sanguíneas del donante y del huésped coexisten en el huésped del trasplante. La combinación adecuada de células sanguíneas de donante y huésped permitirá que los pacientes con AAS estén libres de enfermedades durante mucho tiempo.
Necesidad médica insatisfecha
Nuestro producto permitirá que más pacientes con SAA sin donantes totalmente compatibles puedan recibir un trasplante de células madre potencialmente curativo. Nuestro método permitirá a los pacientes recibir un régimen de acondicionamiento menos tóxico antes de recibir un trasplante de células madre de donantes medio compatibles.
Proyecto Objetivo
Completar un estudio de Fase I con 6 pacientes evaluables
Principales actividades propuestas
- Fabricación de células donantes y liberación de productos alogénicos
- Capacitación en sensibilidad cultural, reclutamiento, participación comunitaria y ensayo clínico (tratamiento de 6 pacientes)
- Evaluar la seguridad, la viabilidad de producir suficientes células de donantes y la capacidad de inducir quimerismo mixto.
Declaración de beneficio para California:
Aproximadamente 2000 personas murieron de SAA en California entre 1999 y 2016, la mayoría de ellas tenían 45 años o más (base de datos CDC Wonder). Nuestro nuevo producto está diseñado, en primer lugar, para proporcionar a los pacientes previamente excluidos de SAA una evaluación de la terapia con células madre curativas y, en segundo lugar, para inducir tolerancia inmune en el huésped del trasplante y mejorar la tasa de éxito del tratamiento, y finalmente, para mejorar la salud y el bienestar de los ciudadanos de California que sufren. de esta enfermedad y reducir significativamente los costos de atención médica.