Un tratamiento para el síndrome de Rett utilizando células progenitoras neurales restringidas en la glía

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento
Conceder número:
DISCO2-13515
Investigador(es):
Nombre:
Profesora Alysson R. Muotri
Institución:
Universidad de California, San Diego
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
Autismo, Desórdenes neurológicos
Uso de células madre humanas:
Célula IPS
Valor del premio:
$1,402,240
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 2

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Un tratamiento para el síndrome de Rett utilizando células progenitoras neurales restringidas en la glía

Resumen público:
Objetivo de la investigación

Desarrollamos una nueva estrategia de trasplante de células progenitoras neurales con restricción glial como tratamiento para el síndrome de Rett, revirtiendo las alteraciones neuronales causadas por mutaciones genéticas.

Impacto

No existen terapias modificadoras de la enfermedad para el síndrome de Rett. Nuestra terapéutica, si tiene éxito, será un tratamiento de primera clase para este devastador trastorno neurológico y potencialmente otros.

Principales actividades propuestas

  • Caracterización de la producción de células madre progenitoras restringidas a la glía candidatas.
  • Estudios in vitro del trasplante de células en organoides cerebrales con síndrome de Rett para evaluar la capacidad de las células para revertir alteraciones neuronales a nivel molecular, celular y de circuitos.
  • Estudios de eficacia in vivo del trasplante de células en el cerebro de un modelo de ratón con síndrome de Rett para medir el impacto celular, fisiológico, conductual y de supervivencia del tratamiento.
  • Prepare y organice los siguientes pasos utilizando animales grandes para evaluar la inmunogenicidad, la citotoxicidad y los efectos fuera del objetivo antes de pasar a los ensayos clínicos.
Declaración de beneficio para California:
Los trastornos cerebrales son responsables de más años perdidos por discapacidad que cualquier otra condición médica. El síndrome de Rett es una de estas afecciones que afecta a los californianos independientemente de su raza/etnia y nivel socioeconómico. Nuestra estrategia terapéutica se puede aplicar a otras afecciones neurológicas, incluidas la enfermedad de Parkinson y Alzheimer, pero también a los trastornos del espectro autista, que afectan a 1 de cada 54 nacimientos en todo el mundo, ampliando los beneficios del desarrollo de este enfoque.

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