Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-14130
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,809,372
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas
Impacto
Nuestro objetivo es desarrollar una nueva terapia basada en la edición del genoma para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de Artemisa que mejoraría las terapias genéticas anteriores en eficacia, seguridad y escalabilidad.
Principales actividades propuestas
Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas
Impacto
Nuestro objetivo es desarrollar una nueva terapia basada en la edición del genoma para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de Artemisa que mejoraría las terapias genéticas anteriores en eficacia, seguridad y escalabilidad.
Principales actividades propuestas
- Descubra el enfoque óptimo para la integración dirigida no viral de un transgén DCLRE1C funcional en el puerto seguro genómico AAVS1 en células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC)
- Descubra el enfoque óptimo para generar HSPC deficientes en Artemisa y caracterizar las células resultantes
- Demostrar la restauración ex vivo de la función de Artemisa utilizando HSPC deficientes en Artemisa
- Demostrar la restauración in vivo de la función de Artemisa utilizando HSPC deficientes en Artemisa
Declaración de beneficio para California:
Nuestra indicación de enfermedad objetivo, ART-SCID, conlleva un riesgo significativo de muerte y comorbilidades a largo plazo y afecta desproporcionadamente a los descendientes de nativos americanos navajos y apaches, aunque puede afectar a individuos de cualquier origen genético. Nuestro objetivo es desarrollar una terapia de edición del genoma en células madre sanguíneas utilizando la edición del genoma que mejorará las terapias genéticas anteriores con mayor eficacia, seguridad y escalabilidad, lo que mejorará el acceso de los pacientes.