Trasplante de células madre hematopoyéticas corregidas con CRISPR-CAS9 (CRISPR_SCD001) en pacientes con anemia falciforme grave
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2SCD-11722
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$8,389,407
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Trasplante de células madre hematopoyéticas corregidas con CRISPR-CAS9 (CRISPR_SCD001) en pacientes con anemia falciforme grave
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Las células madre sanguíneas corregidas con CRISPR se fabrican a partir de personas con anemia falciforme grave y se devuelven mediante trasplante a la misma persona.
Indicación
Las personas con anemia de células falciformes (adultos y adolescentes) con episodios dolorosos y pulmonares graves y repetidos son elegibles para el ensayo clínico.
Mecanismo terapéutico
Las células madre sanguíneas se obtienen de la sangre de personas con anemia falciforme grave. Las células se tratan con herramientas de edición de ADN (CRISPR) para convertir las células productoras de anemia en células madre sanguíneas sanas. Si esta corrección falciforme ocurre en suficientes células madre sanguíneas, podría ayudar o incluso detener las complicaciones de la anemia falciforme después de que las células madre tratadas con CRISPR regresen al torrente sanguíneo. Las personas reciben quimioterapia antes de que las células corregidas reinfundidas se establezcan en la médula.
Necesidad médica insatisfecha
La anemia de células falciformes la heredan principalmente personas de minorías subrepresentadas. No ha recibido suficiente atención ni financiación. CIRM apoya la investigación para descubrir nuevas curas para la anemia de células falciformes. Esta propuesta podría brindar a muchas más personas con anemia falciforme una posibilidad de curación.
Proyecto Objetivo
Complete una prueba de fase inicial en hasta 9 personas.
Principales actividades propuestas
Las células madre sanguíneas corregidas con CRISPR se fabrican a partir de personas con anemia falciforme grave y se devuelven mediante trasplante a la misma persona.
Indicación
Las personas con anemia de células falciformes (adultos y adolescentes) con episodios dolorosos y pulmonares graves y repetidos son elegibles para el ensayo clínico.
Mecanismo terapéutico
Las células madre sanguíneas se obtienen de la sangre de personas con anemia falciforme grave. Las células se tratan con herramientas de edición de ADN (CRISPR) para convertir las células productoras de anemia en células madre sanguíneas sanas. Si esta corrección falciforme ocurre en suficientes células madre sanguíneas, podría ayudar o incluso detener las complicaciones de la anemia falciforme después de que las células madre tratadas con CRISPR regresen al torrente sanguíneo. Las personas reciben quimioterapia antes de que las células corregidas reinfundidas se establezcan en la médula.
Necesidad médica insatisfecha
La anemia de células falciformes la heredan principalmente personas de minorías subrepresentadas. No ha recibido suficiente atención ni financiación. CIRM apoya la investigación para descubrir nuevas curas para la anemia de células falciformes. Esta propuesta podría brindar a muchas más personas con anemia falciforme una posibilidad de curación.
Proyecto Objetivo
Complete una prueba de fase inicial en hasta 9 personas.
Principales actividades propuestas
- Prepárese para inscribir pacientes en 2 sitios clínicos (UCSF y UCLA) completando el protocolo y preparando los equipos clínicos y de fabricación.
- Inscriba a 3 adultos con anemia falciforme grave y escalone el cronograma del estudio para realizar una evaluación de seguridad antes de tratar a cada nuevo paciente.
- Inscribe a 3 adultos más; si se demuestra seguridad y beneficio clínico, inscriba a 3 adolescentes en un cronograma escalonado. Si es prometedor, prepárese para el próximo estudio.
Declaración de beneficio para California:
Las cargas económicas y sanitarias de la anemia falciforme son importantes. En California hay unas 13,000 personas afectadas. El beneficio de una terapia curativa como CRISPR_SCD001 es que tiene el potencial de estar disponible en todas las personas afectadas si se demuestra su seguridad y eficacia. Este beneficio se magnificará si se puede administrar de forma segura en una etapa temprana de la vida, antes de que se produzcan los problemas crónicos de por vida de la anemia falciforme.