Formación de académicos en medicina regenerativa e investigación con células madre

Las nominaciones para la beca de formación se solicitaron en octubre de 2021. Hubo un alto grado de interés y la calidad de los solicitantes pre y postdoctorales fue muy alta en una diversidad de disciplinas científicas. Del grupo de solicitantes se designaron seis estudiantes predoctorales y seis estudiantes postdoctorales. Los alumnos participaron en los rigurosos elementos educativos del programa, incluido un curso básico impartido por un equipo multiinstitucional que proporcionó información actualizada sobre biología, medicina y ética de células madre. Los alumnos participaron en el curso básico, construyendo interacciones académicas entre instituciones. También participaron y presentaron un retiro multiinstitucional en diciembre de 2022 que fomenta la interacción académica entre colegas dentro del Consorcio Sanford de Medicina Regenerativa (una instalación importante del CIRM). Los alumnos también involucraron a la comunidad de San Diego en general participando en programas de extensión K12 y asesorando a pasantes de verano de secundaria y pregrado. En su primer año en el programa, los alumnos lograron avances científicos significativos en proyectos para avanzar en los campos de la biología de células madre y la medicina regenerativa. Avanzaron hacia la identificación de estrategias y terapias para diferenciar las células progenitoras neurales para tratar la esclerosis múltiple, regenerar el tejido cardíaco después de una insuficiencia cardíaca, regenerar las células beta pancreáticas para la diabetes y expandir las células progenitoras para las enfermedades pulmonares e intestinales. También lograron avances significativos en oncología, investigando el papel de las células asesinas naturales en las células CAR-T alogénicas para la terapia de células cancerosas e identificando terapias que previenen la progresión tumoral mediante la supresión de las células madre cancerosas. Otros alumnos estudiaron las células madre en el contexto de los trastornos neurodegenerativos y del neurodesarrollo. A través de este programa, los alumnos no solo desarrollan habilidades avanzadas para seguir carreras futuras en investigación de células madre y medicina regenerativa, sino que también realizan investigaciones fundamentales y aplicadas que tienen potencial para abordar necesidades médicas críticas no satisfechas que afectan a millones.

Nuestros alumnos han seguido participando en los rigurosos elementos educativos del programa. Este año se unieron varios nuevos aprendices a quienes se les dio la opción de tomar el curso básico impartido por un equipo multiinstitucional que ya habían tomado sus predecesores, que proporcionó información actualizada sobre biología, medicina y ética de células madre. Los alumnos también participarán y presentarán en un retiro multiinstitucional en enero de 2024 que fomenta la interacción académica entre colegas dentro del Consorcio Sanford de Medicina Regenerativa (una instalación importante de CIRM). Los alumnos también involucraron a la comunidad de San Diego en general participando en programas de extensión K12 y asesorando a pasantes de verano de secundaria y pregrado. Los alumnos han logrado avances científicos significativos en proyectos para avanzar en los campos de la biología de células madre y la medicina regenerativa. Avanzaron hacia la identificación de estrategias y terapias para diferenciar las células progenitoras neurales para tratar la esclerosis múltiple, regenerar el tejido cardíaco después de una insuficiencia cardíaca, regenerar las células beta pancreáticas para la diabetes y expandir las células progenitoras para las enfermedades pulmonares e intestinales. También lograron avances significativos en oncología, investigando el papel de las células asesinas naturales y las células CAR-T alogénicas para la terapia con células cancerosas e identificando terapias que previenen la progresión tumoral mediante la supresión de las células madre cancerosas. Otros alumnos estudiaron las células madre en el contexto de los trastornos neurodegenerativos y del neurodesarrollo. A través de este programa, los alumnos no solo desarrollan habilidades avanzadas para seguir carreras futuras en investigación de células madre y medicina regenerativa, sino que también realizan investigaciones fundamentales y aplicadas que tienen potencial para abordar necesidades médicas críticas no satisfechas que afectan a millones.

Nuestros estudiantes en prácticas han continuado participando en los rigurosos componentes educativos del programa. Durante el período de nuestro informe anterior, dimos la bienvenida a varios nuevos estudiantes postdoctorales, quienes tuvieron la opción de cursar el Curso Básico, impartido por un equipo multiinstitucional que ya cursaron sus predecesores, el cual les proporcionó información actualizada en biología, medicina y ética de células madre. Los estudiantes también participarán y presentarán en un retiro multiinstitucional en diciembre de 2024 que fomenta la interacción académica entre colegas del Consorcio Sanford para la Medicina Regenerativa (una importante institución del CIRM) y la UCSD. Los estudiantes también se involucraron con la comunidad de San Diego en general participando en programas de extensión K12 y asesorando a estudiantes de verano de preparatoria y pregrado. Nuestros estudiantes en prácticas han logrado avances científicos significativos en sus estudios, orientados al avance de los campos de la biología de células madre y la medicina regenerativa. En concreto, han avanzado en la identificación y el estudio de pequeñas moléculas que se dirigen y funcionan en poblaciones de células madre para modular diversos resultados. En el contexto de la regeneración tisular, los residentes han identificado o están estudiando moléculas que actúan sobre poblaciones endógenas de células madre para promover la regeneración y reparación del cartílago y tejidos relacionados en el tratamiento de la osteoartritis; expandir las células epiteliales pigmentarias de la retina humana para la reparación del tejido retiniano en el contexto de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE); o inducir la regeneración o expansión de células β humanas para el tratamiento de la diabetes. Los residentes también están estudiando el papel del nicho de células madre en el contexto de la capacidad regenerativa deficiente durante el envejecimiento. En este contexto, se está explorando el papel de la mecanodetección en la activación de células madre, con el objetivo final de identificar pequeñas moléculas capaces de modular estos procesos para diversas aplicaciones en medicina regenerativa. Se están realizando múltiples esfuerzos para estudiar y modular la vía Hippo-YAP, que desempeña un papel crucial en diversas fisiologías relacionadas con las células madre. En este contexto, se están estudiando dos modificaciones proteicas definidas en el contexto de las células madre cancerosas o la regeneración celular, y se están estudiando los activadores existentes de la vía en diversos contextos de regeneración tisular. Finalmente, se está estudiando la capacidad de una población endógena de células madre residentes en el SNC para funcionar en el contexto de la inmunidad adaptativa, y se están realizando pruebas genéticas con células madre sanguíneas en ratones vivos con el objetivo de identificar nuevas maneras de facilitar la regeneración tisular dependiente de macrófagos. A través de este programa, los participantes no solo desarrollan habilidades avanzadas para futuras carreras en la investigación con células madre y la medicina regenerativa, sino que también realizan investigación fundamental y aplicada con el potencial de abordar necesidades médicas críticas no cubiertas que afectan a millones de personas.

Durante su participación en los componentes educativos y de desarrollo profesional de este programa, nuestros becarios han logrado importantes avances científicos en los campos de la biología de células madre y la medicina regenerativa. En todos los proyectos de los becarios, un tema común es el esfuerzo por modular o dilucidar los mecanismos fundamentales que rigen la función y el potencial de desarrollo de poblaciones definidas de células madre y progenitoras. Una fortaleza distintiva del programa de Investigación Scripps es su énfasis en la identificación y aplicación de pequeñas moléculas para regular las poblaciones de células madre, lo que permite diversos resultados relevantes para la biología de las enfermedades humanas. Esta característica permite a nuestros proyectos impulsar futuros programas de descubrimiento de fármacos centrados en la medicina regenerativa. Nuestros becarios utilizan poblaciones progenitoras de microglía para generar y analizar organoides cerebrales que incorporan mecanismos relacionados con el sistema inmunitario, creando así modelos fisiológicamente más relevantes de enfermedades neurológicas humanas. Otros proyectos emplean herramientas genéticas avanzadas y técnicas de biología molecular en sistemas derivados de iPSC para investigar la función génica utilizando organoides cerebrales de "mosaico perturbado". Paralelamente, los becarios utilizan pequeñas moléculas para dirigirse selectivamente a poblaciones de células madre endógenas y mejorar la regeneración y la reparación. Entre los avances más destacados se incluyen la identificación de compuestos que promueven fenotipos condrogénicos relevantes para la terapia de la osteoartritis; la expansión de las células epiteliales pigmentarias de la retina humana para el posible tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad (DMRE); o la inducción de la regeneración o expansión de células β humanas para el tratamiento de la diabetes. Seguimos trabajando para descubrir pequeñas moléculas que influyen en la forma en que las células madre perciben entornos inhibidores o nichos asociados al envejecimiento. En el contexto de las enfermedades neuroinflamatorias, los becarios también trabajan para identificar pequeñas moléculas que regulan la actividad de una abundante población de células madre residentes en el SNC que contribuye a las respuestas autoinmunes adaptativas. Los becarios del programa participarán y presentarán su trabajo en un retiro multiinstitucional en diciembre de 2025, promoviendo la interacción académica entre investigadores del Consorcio Sanford para la Medicina Regenerativa (una instalación del CIRM), SBP y UCSD. Los becarios también se involucran con las comunidades más amplias de San Diego y California mediante la mentoría de becarios de verano de secundaria y pregrado. A través de estas experiencias, los participantes desarrollan habilidades científicas y profesionales avanzadas que respaldarán sus futuras carreras en investigación con células madre y medicina regenerativa, al tiempo que contribuyen a la investigación fundamental y traslacional destinada a abordar necesidades médicas críticas no satisfechas.