Hacia una terapia de reemplazo de células de hepatocitos: desarrollo de una fuente renovable de hepatocitos humanos a partir de células madre pluripotentes
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-10679
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,968,456
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Año 2 – NCE de 6 meses
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Hacia una terapia de reemplazo de células de hepatocitos: desarrollo de una fuente renovable de hepatocitos humanos a partir de células madre pluripotentes
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Desarrollar una fuente constante y abundante de hepatocitos humanos trasplantables para trasplantes.
Impacto
Desarrollar una fuente abundante y consistente de hepatocitos humanos que pueda usarse para tratar pacientes con insuficiencia hepática.
Principales actividades propuestas
Desarrollar una fuente constante y abundante de hepatocitos humanos trasplantables para trasplantes.
Impacto
Desarrollar una fuente abundante y consistente de hepatocitos humanos que pueda usarse para tratar pacientes con insuficiencia hepática.
Principales actividades propuestas
- Determinar el grado en que los hepatocitos derivados de células madre pluripotentes humanas (hPSC) se injertan y restauran la función hepática en modelos murinos de lesión hepática.
- Evaluar la seguridad a largo plazo de los hepatocitos trasplantados in vivo
- Para rastrear la localización a largo plazo y el crecimiento celular de hepatocitos derivados de hPSC trasplantados después del trasplante en hígados de ratones lesionados
- Para perfilar marcadores de superficie específicos de tipo celular expresados en hPSC y hepatocitos derivados de hPSC
Declaración de beneficio para California:
La insuficiencia hepática es una de las 12 principales causas de muerte en adultos en los EE. UU. El único tratamiento a largo plazo para la insuficiencia hepática es trasplantar un hígado nuevo, pero hay una grave escasez de hígados disponibles y muchos pacientes mueren mientras esperan un hígado adecuado. . Nuestra investigación tiene como objetivo generar una gran cantidad de células hepáticas humanas derivadas de células madre que algún día podrían usarse para tratar pacientes con enfermedades hepáticas e insuficiencia hepática terminal.
Publicaciones
- Wiley Interdiscip Rev Dev Biol (2020): Una mirada crítica: desafíos para diferenciar las células madre pluripotentes humanas en los tipos de células y organoides deseados. (PubMed: 31746148)
- J Vis Exp (2019): Diferenciación eficiente de células madre pluripotentes humanas en células hepáticas. (PubMed: 31259908)
