Implantes laringotraqueales recelularizados diseñados con tejido

El objetivo es brindar una terapia segura y eficaz a pacientes adultos con estrechamiento crítico de la tráquea superior (tráquea) y la laringe inferior (laringe). Nuestra intención es implementar todos los pasos necesarios para un nuevo trasplante exitoso de vías respiratorias derivadas de células madre/progenitoras para ensayos clínicos en etapas posteriores y/o comercialización dentro de 4 años. Nuestro equipo se basa en los primeros éxitos quirúrgicos en humanos con implantes de vías respiratorias diseñados con células madre en casos de uso compasivo en adultos y niños. Con este fin, realizaremos los estudios preclínicos necesarios para respaldar una aplicación exitosa de IND dentro de 2 años, seguido de un ensayo de Fase I en 10 pacientes con 1 año de seguimiento. Proponemos utilizar células madre/progenitoras de los propios pacientes para tratar un problema de salud extraordinariamente difícil de manejar, a saber, la estenosis de las vías respiratorias grandes. Esto provoca una obstrucción grave de las vías respiratorias, que limita gravemente la calidad de vida, la tolerancia al ejercicio, la comunicación y las oportunidades sociales y laborales. En ocasiones, la estenosis también puede poner en peligro la vida. Ocurre en aproximadamente 200 personas en California cada año. Los costos del tratamiento para estos pacientes son muy altos y las inversiones personales y sociales son sustancialmente mayores, aunque los resultados son consistentemente malos. El criterio de valoración deseado es la función normal de las vías respiratorias y los pulmones y una mejor calidad de vida. Nuestro equipo tiene como objetivo eliminar la necesidad de intervenciones quirúrgicas repetidas y/o el uso de stents (implantes de tubos de metal o plástico), que no necesariamente son exitosos, pero que actualmente son el estándar de atención para dichos pacientes.

En 2008/2010, utilizamos implantes traqueales diseñados a base de células madre para salvar con éxito la vida de una mujer joven y de un niño. Ambos se encuentran muy bien a los 5 y 3 años postimplantación. Estos primeros estudios en humanos enfatizan que nuestro objetivo es realista, pero también resaltaron las lagunas en nuestro conocimiento. Específicamente, existe la necesidad de estudios preclínicos para abordar cuestiones de seguridad y mantenimiento a largo plazo de las vías respiratorias, así como para determinar el destino de las células implantadas; en segundo lugar, si estos estudios preclínicos de seguridad lo respaldan, es necesario realizar un ensayo clínico formal en pacientes de nuestro candidato a implante de vías respiratorias. Los trasplantes de vías respiratorias derivados de células madre/progenitoras que utilizan las propias células del paciente tienen la ventaja clínica de no requerir medicamentos contra el rechazo. Nuestra experiencia, hasta la fecha, indica que dichos medicamentos no son necesarios y este hallazgo representa un avance científico y clínico en el trasplante de órganos. Si bien se demostró un beneficio médico en estos dos pacientes preliminares, queda mucho trabajo por hacer antes de que dichos trasplantes puedan considerarse de rutina para los pacientes. Abordamos este desafío con nuestro enfoque de equipo y enfatizamos la sinergia que se produce al vincular a los miembros del equipo de California y una institución asociada, con experiencia en una variedad de disciplinas científicas y médicas para abordar esta necesidad crítica.