Recolección de tejidos para acelerar la investigación de iPSC en enfermedades cardiovasculares
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TI1-06596
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$1,291,832
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
NCE Año 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Recolección de tejidos para acelerar la investigación de iPSC en enfermedades cardiovasculares
Resumen público:
La insuficiencia cardíaca es una afección crónica muy común definida por la incapacidad del corazón para bombear sangre de manera efectiva. Más de la mitad de los casos de insuficiencia cardíaca son causados por una afección llamada miocardiopatía dilatada, que implica dilatación de la cavidad cardíaca y debilitamiento del músculo. Es importante destacar que muchos casos de esta enfermedad no tienen una causa conocida y se denominan “idiopáticos” (es decir, los médicos no saben por qué). Durante las últimas dos décadas, los médicos y científicos comenzaron a darse cuenta de que la enfermedad puede agruparse en familias, lo que los llevó a pensar que existe una causa genética. Esto resultó en el descubrimiento de múltiples genes que causan esta enfermedad. No obstante, la mayoría de los casos de corazones dilatados que se agrupan en familias no tienen una causa genética conocida. Ahora los científicos pueden convertir células sanguíneas y de la piel en células cardíacas manipulándolas genéticamente y creando células madre diseñadas llamadas “células madre pluripotentes inducidas” o iPSC. Este enfoque permite a los científicos estudiar qué cambios químicos o genéticos están ocurriendo para causar el problema. Además, debido a que estas células se comportan de manera similar a las células del corazón, los científicos ahora pueden probar nuevos medicamentos en estas células antes de probarlos en pacientes. Aquí nuestro objetivo es recolectar tejido de 2 pacientes sin una causa conocida para sus corazones dilatados (y 800 individuos de control) para ayudar a acelerar nuestra comprensión de esta enfermedad debilitante y, con suerte, ofrecer tratamientos nuevos y mejores.
Declaración de beneficio para California:
La insuficiencia cardíaca es una carga de salud importante en California con tasas de hospitalización y muerte en aumento en el estado. Tenemos una comprensión muy limitada de la enfermedad y hasta ahora los tratamientos existentes solo ralentizan la enfermedad y los cambios que ocurren en lugar de atacar la causa raíz. Al estudiar un subgrupo de pacientes con miocardiopatía dilatada que no tienen una causa identificada, podemos trabajar para identificar las causas genéticas de la enfermedad, parte de la biología que ocurre dentro de la célula cardíaca y proporcionar nuevos tratamientos que puedan prevenir que la enfermedad ocurra o progrese. Mejorar los resultados de esta enfermedad debilitante y proporcionar nuevos tratamientos contribuirá en gran medida a ayudar a un gran grupo de californianos a llevar una vida más saludable y más larga. Se estima que la economía estadounidense pierde 10 mil millones de dólares (sin contar los costos médicos) porque los pacientes con insuficiencia cardíaca no pueden trabajar. Por lo tanto, los nuevos conocimientos y desarrollos obtenidos a partir de esta investigación pueden contribuir en gran medida a reducir ese costo. Finalmente, la insuficiencia cardíaca es la enfermedad crónica por la que más comúnmente son hospitalizados los pacientes en California. Esta investigación se centra en más de la mitad de esas admisiones. Si esta investigación logra reducir la tasa de hospitalización incluso en un 1%, esto se traduciría en millones de dólares en ahorros para el estado. Continuar invirtiendo en innovación hará de nuestro estado un semillero para la industria de la biotecnología, lo que a su vez mejora el estatus económico y educativo del estado.
