Dirigirse a las células madre para mejorar la remielinización en el tratamiento de la esclerosis múltiple

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Traslación temprana III
Conceder número:
TR3-05617
Investigador(es):
Nombre:
Pedro G. Schultz
Institución:
Instituto de Investigación Scripps
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
Esclerosis múltiple, Desórdenes neurológicos
Uso de células madre humanas:
Célula madre adulta o de tejido
Generación de líneas celulares:
Célula madre adulta o de tejido
Valor del premio:
$2,559,333
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Año 4/NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Dirigirse a las células madre para mejorar la remielinización en el tratamiento de la esclerosis múltiple

Resumen público:
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune en la que se destruye la vaina de mielina que aísla las neuronas, lo que resulta en la pérdida de la función neuronal adecuada. Los tratamientos existentes para la EM se basan en estrategias que suprimen la respuesta inmune. Si bien estos medicamentos brindan beneficios al reducir las recaídas y retrasar la progresión (pero tienen efectos secundarios importantes), la enfermedad invariablemente progresa. Estamos siguiendo una terapia alternativa dirigida a la regeneración de la vaina de mielina mediante fármacos que actúan sobre una población de células madre endógenas en el sistema nervioso central denominadas células precursoras de oligodendrocitos (OPC). La remisión en la EM depende en gran medida de que las OPC migren a los sitios de la lesión y posteriormente se diferencien en oligodendrocitos, las células que sintetizan mielina y son capaces de reparar las neuronas. Estudios anteriores indican que en la EM progresiva, las OPC están presentes en abundancia en los sitios de daño pero no logran diferenciarse en oligodendrocitos. Como tales, las moléculas similares a fármacos capaces de inducir la diferenciación de OPC deberían tener un potencial significativo, utilizadas solas o en combinación con agentes inmunomoduladores existentes, para el tratamiento de la EM. El objetivo de este proyecto es identificar un candidato de desarrollo (DC) para el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM) que funcione estimulando directamente la diferenciación de las células madre adultas necesarias para la remielinización.
Declaración de beneficio para California:
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neurodegenerativa dolorosa que conduce a un deterioro de las capacidades físicas y cognitivas. Los pacientes con EM a menudo se ven obligados a dejar de trabajar porque su condición se vuelve muy limitante. La EM puede interferir con la capacidad del paciente incluso para realizar actividades diarias simples, lo que resulta en una disminución de la calidad de vida. Los tratamientos existentes para la EM retrasan la progresión de la enfermedad y minimizan los síntomas; sin embargo, la enfermedad invariablemente progresa hacia un estado de desmielinización crónica. El objetivo de este proyecto es identificar nuevos fármacos promielinizantes, basados ​​en la diferenciación de una población de células madre endógenas. Estos fármacos se utilizarían en combinación con fármacos inmunosupresores existentes para prevenir la progresión de la enfermedad y restablecer la actividad neuronal adecuada. Las estrategias de tratamiento más eficaces para la EM representan una importante necesidad médica no cubierta que podría afectar a los aproximadamente 50,000 californianos que padecen esta enfermedad. Claramente, el desarrollo de una terapéutica promielinizante tendría un impacto significativo en el bienestar de los californianos y reduciría el impacto económico negativo en el estado resultante de esta enfermedad degenerativa.

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