Trasplante de células madre sanguíneas basado en inmunoterapia dirigida
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-13400
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,341,910
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Trasplante de células madre sanguíneas basado en inmunoterapia dirigida
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Una construcción de anticuerpo diseñada que se dirige a células inmunitarias y las recluta para matar las células madre sanguíneas enfermas, incluidas las células madre de la leucemia, de modo que las células madre sanas puedan reemplazar a las enfermas.
Impacto
Un anticuerpo que puede ordenar a las células inmunitarias que destruyan las células madre enfermas haría que el trasplante de células madre sea más seguro, accesible y eficaz para el tratamiento de muchos trastornos sanguíneos potencialmente mortales.
Principales actividades propuestas
Una construcción de anticuerpo diseñada que se dirige a células inmunitarias y las recluta para matar las células madre sanguíneas enfermas, incluidas las células madre de la leucemia, de modo que las células madre sanas puedan reemplazar a las enfermas.
Impacto
Un anticuerpo que puede ordenar a las células inmunitarias que destruyan las células madre enfermas haría que el trasplante de células madre sea más seguro, accesible y eficaz para el tratamiento de muchos trastornos sanguíneos potencialmente mortales.
Principales actividades propuestas
- Diseñar y producir construcciones de anticuerpos que puedan hacer que las células inmunitarias se unan a las células madre sanguíneas normales y malignas y las destruyan.
- Pruebe las construcciones de anticuerpos candidatos en ensayos de cultivo celular para determinar qué construcciones tienen la mayor potencia para matar las células objetivo.
- Seleccione las principales construcciones candidatas para probar en ratones a los que se les han injertado células madre humanas malignas.
- Realizar una producción ampliada de los mejores candidatos.
- Pruebe la administración de construcciones superiores en ratones a los que se les han injertado células madre humanas malignas para determinar si el tratamiento da como resultado la erradicación permanente de las células enfermas.
- Tratar ratones injertados con células madre humanas malignas con una construcción combinada + trasplantes de células madre humanas normales para determinar si las células enfermas se erradican y reemplazan por células madre sanas.
Declaración de beneficio para California:
Casi 10,000 californianos con enfermedades de la sangre recibieron un trasplante de células madre sanguíneas (SCT) en los últimos 10 años. Aunque el SCT puede ser curativo, muchos sufren efectos secundarios graves y potencialmente mortales debido en parte a la quimioterapia y la radiación tóxicas utilizadas en el SCT. Por lo tanto, el trasplante es costoso y no está disponible para miles de californianos desatendidos que padecen enfermedades de la sangre. Reemplazar la quimiorradiación tóxica con un anticuerpo no tóxico puede minimizar las dificultades del SCT y abrirlo a los desatendidos.
