Vector superior de globina b orientado hacia adelante para el tratamiento de la anemia de células falciformes
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14792
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$4,598,398
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Vector superior de globina b orientado hacia adelante para el tratamiento de la anemia de células falciformes
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
HSC CD34+ con vector de expresión de globina orientada hacia adelante
Indicación
Enfermedad de células falciformes grave (SCD)
Mecanismo terapéutico
Los HSC modificados genéticamente con éxito generan glóbulos rojos con hemoglobina reparada eficaz en el 30% de los glóbulos rojos transducidos
Necesidad médica insatisfecha
Esta mejora en la eficiencia y potencia de la transducción permitirá la optimización del proceso de aféresis (donde se recolectan las HSC), permitiendo una menor cantidad de células CD34+/kg para la transducción y logrando así un mejor resultado clínico para más pacientes inscritos en ensayos de terapia génica para SCD.
Proyecto Objetivo
Preparación y presentación de IND
Principales actividades propuestas
HSC CD34+ con vector de expresión de globina orientada hacia adelante
Indicación
Enfermedad de células falciformes grave (SCD)
Mecanismo terapéutico
Los HSC modificados genéticamente con éxito generan glóbulos rojos con hemoglobina reparada eficaz en el 30% de los glóbulos rojos transducidos
Necesidad médica insatisfecha
Esta mejora en la eficiencia y potencia de la transducción permitirá la optimización del proceso de aféresis (donde se recolectan las HSC), permitiendo una menor cantidad de células CD34+/kg para la transducción y logrando así un mejor resultado clínico para más pacientes inscritos en ensayos de terapia génica para SCD.
Proyecto Objetivo
Preparación y presentación de IND
Principales actividades propuestas
- Mida la toxicidad in vivo del vector lentiviral y el éxito del trasplante secundario de CD34+ HSC
- Fabricación de vector lentiviral clínico y realización de ensayos clínicos.
- Preparación y presentación del IND
Declaración de beneficio para California:
Nuestro protocolo está diseñado para abordar múltiples deficiencias que han obstaculizado las perspectivas de un uso generalizado de la terapia génica para la anemia de células falciformes (SCD). El diseño del vector da como resultado un producto HSC mejorado y una disminución en el costo de fabricación de vectores y células. A través de nuestras colaboraciones, el objetivo es brindar un enfoque rentable para el tratamiento de la ECF, que pueda usarse incluso en comunidades con dificultades financieras, lo que generará beneficios potenciales a largo plazo para los californianos que padecen ECF.