Células madre que secretan GDNF para el tratamiento de la ELA

Este proyecto tiene como objetivo utilizar un potente enfoque de terapia genética y de células madre combinadas para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de Lou Gehrig). La ELA es una enfermedad devastadora para la que no existe tratamiento ni cura. La progresión desde las primeras contracciones musculares hasta la parálisis completa y la muerte suele ocurrir en 4 años. Cada 90 minutos alguien es diagnosticado con ELA en los EE. UU., y cada 90 minutos alguien muere a causa de ELA. En California la tasa de mortalidad es de una persona cada día y medio.

Se ha demostrado que las células madre producen células de soporte para las neuronas motoras moribundas llamadas astrocitos, que pueden ralentizar la progresión de la enfermedad. Además, muchos estudios han demostrado que los factores de crecimiento, como el factor de crecimiento derivado de la línea celular glial (o GDNF), pueden proteger las neuronas motoras del daño en varios modelos animales diferentes, incluidos los de ELA. Sin embargo, administrar GDNF a la médula espinal ha sido casi imposible ya que no pasa de la sangre al tejido cerebral. La idea detrás de la propuesta actual es modificar las células madre para producir GDNF y luego trasplantar estas células a los pacientes. Una serie de avances en la biología de las células madre humanas junto con nuevos enfoques quirúrgicos nos han permitido crear este enfoque de equipo para la enfermedad: el primer estudio en humanos que proporciona células modificadas para liberar un poderoso factor de crecimiento que se espera ralentice la muerte de las células motoras. neuronas y parálisis en pacientes.

El objetivo de la propuesta será realizar estudios preclínicos esenciales en animales pequeños y grandes que establecerán dosis óptimas y procedimientos seguros para traducir esta terapia genética y con células madre en pacientes humanos. El estudio clínico de fase 1 incluirá a 30 pacientes con ELA del estado de California. Esta será la primera vez que este tipo de terapia genética y con células madre estará disponible para cualquier paciente de ELA en el mundo.