Terapia con células madre para la enfermedad inflamatoria intestinal

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Nuevo médico científico de la facultad
Conceder número:
RN3-06525
Investigador(es):
Nombre:
Dr. Ophir Klein, MD, PhD
Institución:
Universidad de California, San Francisco
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
Enfermedad intestinal, Desordenes metabólicos
Uso de células madre humanas:
Célula madre adulta o de tejido, Células madre embrionarias
Valor del premio:
$3,019,013
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Los estudiantes de Year 5

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Terapia con células madre para la enfermedad inflamatoria intestinal

Resumen público:
Uno de los enfoques más prometedores que los médicos prevén para el tratamiento de enfermedades humanas es la medicina regenerativa. Un objetivo importante en este campo es restaurar la función mediante la reparación de órganos dañados. La enfermedad inflamatoria intestinal (EII) es una enfermedad crónica caracterizada por episodios intermitentes de inflamación intestinal y alteración de la barrera epitelial intestinal. Provoca una morbilidad significativa y puede provocar múltiples complicaciones, como deterioro del crecimiento, insuficiencia intestinal, desnutrición y cáncer. La incidencia y prevalencia de la EII ha aumentado a nivel mundial durante las últimas décadas, y el creciente número de pacientes que la padecen se ha traducido en crecientes costos de atención médica. Nuestro objetivo es aportar enfoques de medicina regenerativa al tratamiento de la EII mediante la creación de estructuras intestinales llamadas "organoides" a partir de células madre embrionarias humanas. Estos organoides se entregarán a los intestinos para reparar el daño. Si se logran los objetivos de la aplicación, nuestros hallazgos harán una contribución fundamental al desarrollo de una terapia necesaria.
Declaración de beneficio para California:
La promesa de la biología de las células madre radica en la capacidad de estas extraordinarias células de dar lugar a tipos de células más diferenciadas que pueden reparar tejidos dañados o enfermos. Proponemos desarrollar enfoques traslacionales que permitan la utilización de células madre embrionarias humanas para aplicaciones terapéuticas en la enfermedad inflamatoria intestinal. Anticipamos que nuestra investigación será un paso importante para hacer realidad la promesa de la medicina regenerativa a partir de células madre. Con el tiempo, las terapias basadas en células madre reducirán los costos de atención médica para los californianos al mejorar el tratamiento de enfermedades para las que actualmente no contamos con terapias efectivas. Nuestro trabajo podría proporcionar beneficios económicos al estado al ayudar a sentar las bases para los esfuerzos comerciales para reparar tejidos enfermos utilizando células madre. Tales desarrollos serían de gran beneficio para California al convertir al estado en líder en un campo que está destinado a volverse económicamente importante en el futuro.

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