Terapia génica con células madre para el VIH mediada por células CD34+ preseleccionadas transducidas con lentivector en pacientes con linfoma de SIDA
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-08289
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$8,414,265
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito Operativo #1
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia génica con células madre para el VIH mediada por células CD34+ preseleccionadas transducidas con lentivector en pacientes con linfoma de SIDA
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Gen HSC modificado por un vector lentiviral que codifica una triple combinación de genes de resistencia al VIH y un marcador preselectivo.
Indicación
VIH en pacientes con linfoma de SIDA.
Mecanismo terapéutico
Los trasplantes de médula ósea son el estándar de atención para los pacientes con linfoma de SIDA y proporcionan una cura para el linfoma del paciente. Una población purificada de HSC CD34+ transducidas con vector lentiviral anti-VIH de triple combinación se injertará, dividirá y diferenciará de forma segura in vivo en un conjunto de células mieloides y linfoides maduras. Este sistema inmunológico resistente al VIH recientemente generado será capaz de bloquear una mayor infección por VIH.
Necesidad médica insatisfecha
El VIH sigue siendo un problema de salud pública en todo el mundo sin una vacuna o cura eficaz disponible. A pesar de que la terapia antirretroviral prolonga la vida de los pacientes, no es curativa. La terapia génica con células madre del VIH ofrece la posibilidad de reemplazar el sistema inmunológico del paciente por uno resistente al VIH.
Proyecto Objetivo
Completar un ensayo clínico de Fase I.
Principales actividades propuestas
Gen HSC modificado por un vector lentiviral que codifica una triple combinación de genes de resistencia al VIH y un marcador preselectivo.
Indicación
VIH en pacientes con linfoma de SIDA.
Mecanismo terapéutico
Los trasplantes de médula ósea son el estándar de atención para los pacientes con linfoma de SIDA y proporcionan una cura para el linfoma del paciente. Una población purificada de HSC CD34+ transducidas con vector lentiviral anti-VIH de triple combinación se injertará, dividirá y diferenciará de forma segura in vivo en un conjunto de células mieloides y linfoides maduras. Este sistema inmunológico resistente al VIH recientemente generado será capaz de bloquear una mayor infección por VIH.
Necesidad médica insatisfecha
El VIH sigue siendo un problema de salud pública en todo el mundo sin una vacuna o cura eficaz disponible. A pesar de que la terapia antirretroviral prolonga la vida de los pacientes, no es curativa. La terapia génica con células madre del VIH ofrece la posibilidad de reemplazar el sistema inmunológico del paciente por uno resistente al VIH.
Proyecto Objetivo
Completar un ensayo clínico de Fase I.
Principales actividades propuestas
- Fabricar y controlar la calidad del lentivector anti-VIH de grado GMP y de las HSC resistentes al VIH de grado clínico.
- Realizar un estudio de Fase I sobre seguridad, viabilidad y eficacia de nuestro producto en pacientes con linfoma de SIDA.
- Evaluar los correlativos de las células trasplantadas, incluido el ADN, el seguimiento inmunológico y virológico.
Declaración de beneficio para California:
En California, el número de personas infectadas por el VIH sigue aumentando. Como los medicamentos antirretrovirales no son curativos, estas personas aún tienen que lidiar con las consecuencias emocionales, financieras y médicas. Nuestro enfoque de terapia génica con células madre del VIH comprende el trasplante de una población purificada de células madre formadoras de sangre resistentes al VIH que generarían un sistema inmunológico resistente al VIH en el cuerpo de un paciente. Esto sería significativamente convincente para el estado de California.