Terapia de reemplazo de células de los islotes derivadas de células madre con inmunosupresión para la diabetes tipo 1 de alto riesgo
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-08671
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,544,721
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
OM#1
Período de información:
OM#2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia de reemplazo de células de los islotes derivadas de células madre con inmunosupresión para la diabetes tipo 1 de alto riesgo
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células progenitoras pancreáticas derivadas de hESC entregadas en un dispositivo que permite la vascularización directa de la terapia celular
Indicación
Diabetes tipo 1 de alto riesgo, incluida la diabetes "frágil" y la falta de conciencia sobre la hipoglucemia.
Mecanismo terapéutico
Las personas con diabetes tipo 1 han perdido las células pancreáticas que producen insulina y, por lo tanto, tienen que autoadministrarse insulina. Es muy difícil controlar el azúcar en sangre a niveles seguros con este método. Un nivel demasiado alto crónicamente puede provocar ceguera, insuficiencia renal, daño a los nervios y problemas cardíacos, y un nivel demasiado bajo puede provocar coma o la muerte. Este producto reemplazará las células pancreáticas perdidas y proporcionará una capacidad biológica natural para mantener niveles de azúcar en sangre estables y saludables.
Necesidad médica insatisfecha
Hay más de 100,000 personas en los EE. UU. con diabetes tipo 1 tan grave que corren un riesgo constante de hospitalización y/o muerte. Meses después de la administración, este producto podría restaurar naturalmente el nivel de azúcar en la sangre de esos pacientes a niveles normales y saludables y salvarles la vida.
Proyecto Objetivo
completar el trabajo preclínico y presentar el IND
Principales actividades propuestas
Células progenitoras pancreáticas derivadas de hESC entregadas en un dispositivo que permite la vascularización directa de la terapia celular
Indicación
Diabetes tipo 1 de alto riesgo, incluida la diabetes "frágil" y la falta de conciencia sobre la hipoglucemia.
Mecanismo terapéutico
Las personas con diabetes tipo 1 han perdido las células pancreáticas que producen insulina y, por lo tanto, tienen que autoadministrarse insulina. Es muy difícil controlar el azúcar en sangre a niveles seguros con este método. Un nivel demasiado alto crónicamente puede provocar ceguera, insuficiencia renal, daño a los nervios y problemas cardíacos, y un nivel demasiado bajo puede provocar coma o la muerte. Este producto reemplazará las células pancreáticas perdidas y proporcionará una capacidad biológica natural para mantener niveles de azúcar en sangre estables y saludables.
Necesidad médica insatisfecha
Hay más de 100,000 personas en los EE. UU. con diabetes tipo 1 tan grave que corren un riesgo constante de hospitalización y/o muerte. Meses después de la administración, este producto podría restaurar naturalmente el nivel de azúcar en la sangre de esos pacientes a niveles normales y saludables y salvarles la vida.
Proyecto Objetivo
completar el trabajo preclínico y presentar el IND
Principales actividades propuestas
- Fabricación y evaluación del control de calidad de las células y dispositivos para estudios preclínicos y clínicos.
- ejecutar un estudio de seguridad preclínico GLP
- preparar y enviar la solicitud IND a la FDA para permitir pruebas clínicas de VC-02
Declaración de beneficio para California:
El producto estará disponible a través de ensayos clínicos en California y, si la FDA lo aprueba para uso comercial, ayudará a miles de californianos con diabetes de alto riesgo. El producto salvará vidas y aumentará la calidad de vida de los pacientes y sus familias, al tiempo que reducirá significativamente la carga de atención médica del estado. De hecho, el producto podría convertirse en el tratamiento médico basado en células madre más importante de la próxima década; un logro tremendo para California, sus contribuyentes y CIRM.