Células precursoras derivadas de la piel para el tratamiento de la disfunción neuromuscular entérica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RT3-07914-B
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$772,098
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Año 4 NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células precursoras derivadas de la piel para el tratamiento de la disfunción neuromuscular entérica
Resumen público:
El intestino realiza la función esencial de absorber alimentos y agua en el cuerpo. Sin un intestino funcional, los niños y los adultos no pueden comer comidas normales y estos pacientes dependen de la nutrición intravenosa para sobrevivir. Muchos de estos pacientes no tienen un sistema neuronal que coordine la función del intestino. Estos pacientes tienen una mala calidad de vida y el costo de la atención médica supera los 200,000 dólares al año por cada paciente. Las terapias con células madre ofrecen curas potenciales para estos pacientes y al mismo tiempo evitan los riesgos de procedimientos invasivos y tratamientos peligrosos. Un enfoque novedoso para tratar a estos pacientes es utilizar células madre derivadas de la propia piel del paciente para generar el sistema neuronal. Se ha demostrado que esto es factible en animales pequeños, y el siguiente paso depende de la demostración de estos resultados en un modelo animal grande de disfunción intestinal. Desarrollaremos un modelo en animales grandes que pueda usarse para probar la capacidad de las células madre derivadas de la piel para formar el sistema neuronal. Se aislarán células madre derivadas de la piel de modelos animales grandes y de piel humana para demostrar su potencial para generar un sistema neuronal funcional. Estas células se trasplantarán al modelo animal para determinar la mejor manera de que estas células hagan que el intestino funcione correctamente. Esta investigación recopilará información crítica necesaria para comenzar un ensayo clínico que utilice células derivadas de la piel para tratar la disfunción intestinal.
Declaración de beneficio para California:
La disfunción gastrointestinal destruye la vida de miles de californianos. Estos californianos sufren hospitalizaciones frecuentes y prolongadas y salarios perdidos debido a sus enfermedades crónicas. Se estima que el costo de la atención médica de los californianos con disfunción neuromuscular gastrointestinal supera los 400 millones de dólares al año. Actualmente, la mayoría de estos pacientes están cubiertos por la agencia de seguros del estado. Las terapias con células madre ofrecen curas potenciales para estos pacientes y reducen esta carga económica. La investigación propuesta obtendrá información crítica necesaria para comenzar un ensayo clínico utilizando células derivadas de la piel para tratar a pacientes con disfunción intestinal. La economía de California se beneficiará significativamente de esta investigación a través de la reducción de costos de atención médica y una mayor calidad de vida de los californianos afectados. Además, este trabajo contribuirá a la creciente industria de células madre del estado y aumentará las oportunidades de empleo y los ingresos del estado de California. El beneficio educativo para los californianos involucrados en este proyecto de investigación también mantendrá la posición de California como líder en el esfuerzo de células madre en el futuro.
