La Instalación Central de Células Madre del Instituto Salk - Laboratorio de Investigación Compartida Financiado por CIRM comenzó a operar a finales de 2007. Durante los dos años siguientes de operaciones, esta instalación se ha convertido en un centro colaborativo muy activo para la investigación de células madre pluripotentes humanas. Durante este tiempo, el personal central ha capacitado a más de 2 investigadores locales de nuestros propios institutos y los vecinos en el arte (y la ciencia) de cultivar líneas celulares ES e iPS humanas. Más allá de la enseñanza y la capacitación, Stem Cell Core Facility es el lugar físico donde los investigadores de nuestro Instituto vienen a llevar a cabo el cultivo celular de estas células únicas que ofrecen una gran promesa para desbloquear los misterios de la biología celular humana y para el estudio y desarrollo de tratamientos para enfermedades humanas y alineaciones. Una fortaleza particular de esta instalación central se deriva del conocimiento práctico de las metodologías de vectores virales, muchas de las cuales se han desarrollado en el laboratorio del Dr. Inder M. Verma, director de la facultad de la instalación central de células madre. La combinación de la base de conocimientos existente con una instalación dedicada a las células madre pluripotentes humanas ha demostrado ser un recurso valioso para una variedad de investigadores interesados en analizar las vías de las enfermedades y la diferenciación en tipos de células funcionales relevantes para áreas clave de investigación. Si bien la investigación realizada en el Stem Cell Core Facility es amplia, también se centra en algunas áreas discretas, como la tecnología de reprogramación y la diferenciación de células madre para estudiar enfermedades de la sangre, el hígado y los sistemas nervioso e inmunológico. También apoyamos el trabajo destinado a generar poblaciones terapéuticamente relevantes de células madre pluripotentes inducidas (iPS) humanas reprogramadas de una variedad de enfermedades con vínculos genéticos conocidos o probables. La capacidad de crear células iPS humanas relacionadas con enfermedades con su posterior capacidad de diferenciarse en un amplio espectro de tipos de células relacionadas con enfermedades abre la puerta a la creación de modelos celulares de enfermedades humanas "en un plato". Esto permite a los investigadores nuevas oportunidades para investigar los mecanismos y vías que intervienen en estas enfermedades y utilizar estos nuevos modelos celulares para detectar compuestos con relevancia terapéutica.
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Declaración pública para el informe de progreso de CIRM sobre STEM Core: 3 años de operaciones. La Instalación Central de Células Madre del Instituto Salk - Laboratorio de Investigación Compartida CIRM comenzó a operar a finales de 2007. Durante los tres años siguientes de operaciones financiadas por CIRM, esta instalación se ha convertido en un centro colaborativo muy activo para la investigación de células madre pluripotentes humanas. Durante este tiempo, el personal central ha capacitado a más de 3 investigadores locales de nuestros propios institutos y los vecinos en el arte y la ciencia practicados del cultivo de líneas celulares ES e iPS humanas. Más allá de la enseñanza y la capacitación, la Instalación Central de Células Madre es la ubicación física donde los investigadores de nuestro Instituto vienen a llevar a cabo el cultivo celular de estas células únicas que ofrecen una gran promesa para desbloquear los misterios de la biología celular humana y para el estudio y desarrollo de tratamientos. para enfermedades humanas y alineamientos. Una fortaleza particular de esta instalación central se deriva del conocimiento práctico de las metodologías de vectores virales, muchas de las cuales se han desarrollado en el laboratorio del Dr. Inder M. Verma, director de la facultad de la instalación central de células madre. La combinación de la base de conocimientos existente con una instalación dedicada a las células madre pluripotentes humanas ha demostrado ser un recurso valioso para una variedad de investigadores interesados en analizar las vías de las enfermedades y la diferenciación en tipos de células funcionales relevantes para áreas clave de investigación. Si bien la investigación realizada en el Stem Cell Core Facility es exhaustiva, también se centra especialmente en áreas discretas como la tecnología de reprogramación y la diferenciación de células madre para estudiar enfermedades de la sangre, el hígado y los sistemas nervioso e inmunológico. También apoyamos el trabajo destinado a generar poblaciones terapéuticamente relevantes de células iPS humanas reprogramadas de una variedad de enfermedades con vínculos genéticos conocidos o probables. La capacidad de crear células madre pluripotentes inducidas por enfermedades humanas (células iPS) con su posterior capacidad de diferenciarse en un amplio espectro de tipos de células relacionadas con enfermedades abre la puerta a la creación de modelos celulares de enfermedades humanas "en un plato". Esto permite a los investigadores nuevas oportunidades para investigar los mecanismos y vías que intervienen en estas enfermedades y utilizar estos nuevos modelos celulares para detectar compuestos con relevancia terapéutica.
Período de información:
Los estudiantes de Year 4
El Centro central de células madre del Instituto Salk - Laboratorio de investigación compartido CIRM comenzó a funcionar a finales de 2007. Este centro de investigación compartido se ha convertido en un centro colaborativo muy activo para la investigación de células madre pluripotentes humanas. Durante este tiempo, el personal central ha capacitado a más de 100 investigadores locales de nuestras propias instituciones y las vecinas en el arte y la ciencia practicados del cultivo de líneas celulares ES e iPS humanas. Más allá de la enseñanza y la capacitación, Stem Cell Core Facility es el lugar físico donde los investigadores de nuestro Instituto vienen a llevar a cabo el cultivo celular de estas células únicas que ofrecen una gran promesa para desbloquear los misterios de la biología celular humana y para el estudio y desarrollo de tratamientos para enfermedades humanas y alineaciones. Una fortaleza particular de esta instalación central se deriva del conocimiento práctico de las metodologías de vectores virales, muchas de las cuales se han desarrollado en el laboratorio del Dr. Inder M. Verma, director de la facultad de la instalación central de células madre. La combinación de la base de conocimientos existente con una instalación dedicada a las células madre pluripotentes humanas ha demostrado ser un recurso valioso para una variedad de investigadores interesados en analizar las vías de las enfermedades y la diferenciación en tipos de células funcionales relevantes para áreas clave de investigación. Si bien la investigación realizada en el Stem Cell Core Facility es amplia, también se centra particularmente en áreas discretas como la tecnología de reprogramación y la diferenciación de células madre para estudiar enfermedades de la sangre, el hígado y los sistemas nervioso e inmunológico. También apoyamos el trabajo destinado a generar poblaciones terapéuticamente relevantes de células iPS humanas reprogramadas de una variedad de enfermedades con vínculos genéticos conocidos o probables. La capacidad de crear células madre pluripotentes inducidas por enfermedades humanas (células iPS) con su posterior capacidad de diferenciarse en un amplio espectro de tipos de células relacionadas con enfermedades abre la puerta a la creación de modelos celulares de enfermedades humanas “en un plato” que permita investigadores nuevas oportunidades para investigar los mecanismos y vías que intervienen en estas enfermedades y utilizar estos nuevos modelos basados en células para detectar compuestos con relevancia terapéutica.
Período de información:
Los estudiantes de Year 5
El Centro Central de Células Madre del Instituto Salk - Laboratorio de Investigación Compartida CIRM se ha convertido en un centro colaborativo muy activo para la investigación de células madre pluripotentes humanas durante los últimos 5 años de apoyo del CIRM. Durante este tiempo, el personal central ha capacitado a más de 100 investigadores locales de nuestras propias instituciones y las vecinas en el arte y la ciencia practicados del cultivo de líneas celulares ES e iPS humanas. Más allá de la enseñanza y la capacitación, la Instalación Central de Células Madre es la ubicación física donde los investigadores de nuestro Instituto vienen a llevar a cabo el cultivo celular de estas células únicas que ofrecen una gran promesa para desbloquear los misterios de la biología celular humana y para el estudio y desarrollo de tratamientos. para enfermedades humanas y alineamientos. Una fortaleza particular de esta instalación central se deriva del conocimiento práctico de las metodologías de vectores virales, muchas de las cuales se han desarrollado en el laboratorio del Dr. Inder M. Verma, director de la facultad de la instalación central de células madre. La combinación de la base de conocimientos existente con una instalación dedicada a las células madre pluripotentes humanas ha demostrado ser un recurso valioso para una variedad de investigadores interesados en analizar las vías de las enfermedades y la diferenciación en tipos de células funcionales relevantes para áreas clave de investigación. Si bien la investigación realizada en el Centro Central de Células Madre es amplia, también se centra particularmente en áreas discretas como la tecnología de reprogramación y la diferenciación de células madre para estudiar enfermedades de la sangre, el hígado, el cerebro y los sistemas inmunológicos. También apoyamos el trabajo destinado a generar poblaciones terapéuticamente relevantes de células iPS humanas reprogramadas de una variedad de enfermedades con vínculos genéticos conocidos o probables. La capacidad de crear células madre pluripotentes inducidas por enfermedades humanas (células iPS) con su posterior capacidad de diferenciarse en un amplio espectro de tipos de células relacionadas con enfermedades abre la puerta a la creación de modelos celulares de enfermedades humanas "en un plato". permitiendo así a los investigadores nuevas oportunidades para investigar los mecanismos y vías que intervienen en estas enfermedades y utilizar estos nuevos modelos celulares para detectar compuestos con relevancia terapéutica.
Período de información:
Los estudiantes de Year 6
El Centro Central de Células Madre del Instituto Salk - Laboratorio de Investigación Compartida CIRM comenzó a operar en 2008. Se ha convertido en un centro colaborativo y muy activo para la investigación de células madre pluripotentes humanas durante los últimos 6 años de apoyo del CIRM. Durante este tiempo, el personal central ha capacitado a más de 200 investigadores locales de nuestros propios institutos y los vecinos en el arte y la ciencia practicados del cultivo de líneas celulares ES e iPS humanas. Más allá de la enseñanza y la capacitación, la Instalación Central de Células Madre es la ubicación física donde los investigadores de nuestro Instituto vienen a llevar a cabo el cultivo celular de estas células únicas que ofrecen una gran promesa para desbloquear los misterios de la biología celular humana y para el estudio y desarrollo de tratamientos. para enfermedades y dolencias humanas. Una fortaleza particular de esta instalación central se deriva del conocimiento práctico de las metodologías de vectores virales, muchas de las cuales se han desarrollado en el laboratorio del Dr. Inder M. Verma, director de la facultad de la instalación central de células madre. La combinación de la base de conocimientos existente con una instalación dedicada a las células madre pluripotentes humanas ha demostrado ser un recurso valioso para una variedad de investigadores interesados en analizar las vías de las enfermedades y la diferenciación en tipos de células funcionales relevantes para áreas clave de investigación. Si bien la investigación realizada en el Stem Cell Core Facility es amplia, también se centra particularmente en áreas discretas como la tecnología de reprogramación y la diferenciación de células madre para estudiar enfermedades de la sangre, el hígado, el cerebro y los sistemas inmunológicos. También apoyamos el trabajo destinado a generar poblaciones terapéuticamente relevantes de células iPS humanas reprogramadas de una variedad de enfermedades con vínculos genéticos conocidos o probables. La capacidad de crear células madre pluripotentes inducidas por enfermedades humanas (células iPS) con su posterior capacidad de diferenciarse en un amplio espectro de tipos de células relacionadas con enfermedades abre la puerta a la creación de modelos celulares de enfermedades humanas "en un plato". La integración de nuevas tecnologías de edición de genes ha añadido aún más poder a estos enfoques. Esto permite a los investigadores nuevas oportunidades para investigar los mecanismos y vías que intervienen en estas enfermedades y utilizar estos nuevos modelos basados en células para realizar descubrimientos de prueba de concepto con relevancia terapéutica.
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Instalación de vector viral compartido para la manipulación genética de células ES humanas
Resumen público:
Las células ES humanas (hES) ofrecen la oportunidad de convertirse en tejidos de reemplazo para órganos enfermos y proporcionar curas para enfermedades como el Parkinson, la diabetes y una serie de trastornos neurológicos. Desafortunadamente, debido a consideraciones políticas, el espacio científico que contiene equipos y otros recursos proporcionados por el gobierno federal está prohibido para trabajar en líneas celulares hES no aprobadas. El espacio donde se puede llevar a cabo el trabajo con células hES sin obstáculos es una limitación importante para muchos científicos de nuestro instituto a la hora de iniciar investigaciones científicas en el apasionante campo de la medicina regenerativa. Estamos solicitando fondos para una subvención de laboratorio de investigación compartida para trabajar en células hES no aprobadas por el gobierno federal, que son superiores a las líneas celulares hES aprobadas. Dieciocho profesores aquí no tienen espacio de laboratorio para realizar investigaciones en células hES. Estamos solicitando fondos para renovar y equipar ~2,000 pies cuadrados de espacio independiente operado de forma independiente que incluirá espacio de laboratorio para generar vectores lentivirales (LV) capaces de entregar genes y/o pequeños ARN de interferencia (ARNip) para manipular células hES. e instalaciones de cultivo de tejidos para cultivar y propagar líneas celulares hES no aprobadas por los NIH. Para estudiar e inducir la diferenciación de células hES a diferentes linajes necesitaremos la disponibilidad de herramientas que activen o supriman la expresión génica. Además, para corregir un defecto genético, por ejemplo un gen de insulina defectuoso que conduce a la diabetes de tipo I, es necesario introducir un gen de insulina funcional en el páncreas regenerado a partir de las células ES de un paciente diabético. Si el gen introducido no se integra en el genoma, se perderá en la descendencia posterior. De ahí la necesidad de un vehículo de entrega que se convierta en parte integrante del cromosoma tanto en las células de la progenie como en las células que se renuevan a sí mismas. Hemos desarrollado vehículos de administración basados en retrovirus y lentivirus que pueden administrar y transcribir genes de manera segura y eficiente tanto en células madre embrionarias como adultas. Creemos que podemos proporcionar dichos vectores a todos los investigadores de células madre de las instituciones vecinas que trabajan en proyectos de células hES relacionados con CIRM, lo que no solo será rentable, sino que acelerará el ritmo de la ciencia en el apasionante campo de las células hES. Planeamos contratar un director central de tiempo completo y 3 asistentes de investigación que serán responsables de establecer y mantener las instalaciones de células madre y administrar las instalaciones centrales para generar vectores virales. Ofreceremos un curso práctico de laboratorio a todos los participantes en investigaciones relacionadas con CIRM para generar retro y LV, seguridad asociada con el uso de estos vectores y métodos de última generación para utilizar células hES. Esperamos capacitar a la próxima generación de biólogos de células madre humanas que desempeñarán un papel esencial para llevar los frutos de la medicina regenerativa a la gente de California y el mundo.
Declaración de beneficio para California:
Las células madre embrionarias humanas (hES) ofrecen la oportunidad de convertirse en tejidos de reemplazo para órganos enfermos y proporcionar curas para enfermedades como el Parkinson, la diabetes y una serie de trastornos neurológicos. Para aprovechar el potencial de este concepto revolucionario, los científicos deben comprender los mecanismos básicos de cómo las células ES pueden convertirse en hígado, célula pancreática, músculo o neurona. ¿Cuáles son las señales que desencadenan la diferenciación hacia un linaje celular específico y qué eventos moleculares deben ocurrir para permitir la autorrenovación de las células ES? Dieciocho profesores aquí desean buscar respuestas a estas preguntas fundamentales. Varios científicos quieren comprender la capacidad de mantenimiento y autorrenovación de las células hES. Otros investigadores están proponiendo formas de inducir células hES a la médula espinal o a las neuronas dopaminérgicas. La conversión de células hES en una variedad de tipos de células requerirá manipulación genética; por lo tanto, proponemos la generación de vehículos de administración (vectores) que puedan usarse para introducir o inactivar genes en células hES. Debido a que la mayoría de los científicos aquí no tienen instalaciones para trabajar en líneas celulares hES no financiadas con fondos federales, estamos solicitando fondos para construir dichas instalaciones. Creemos que el trabajo científico realizado con células hES ayudará a curar enfermedades como el Parkinson, la enfermedad de Lou Gehrig y la diabetes. El trabajo propuesto aquí conducirá al establecimiento de empresas de biotecnología en California para ampliar la investigación básica de productos, mejorando así no sólo la salud de los californianos, sino también convirtiéndose en un importante motor económico. La instalación que proponemos proporcionará vehículos de entrega de genes a científicos de instituciones vecinas que trabajen con fondos CIRM que serán rentables y establecerán colaboraciones. La instalación también capacitará a la próxima generación de biólogos de células madre para continuar con este importante trabajo científico y mantener a California a la vanguardia de la investigación biomédica.
