Instalación de vector viral compartido para la manipulación genética de células ES humanas

Las células ES humanas (hES) ofrecen la oportunidad de convertirse en tejidos de reemplazo para órganos enfermos y proporcionar curas para enfermedades como el Parkinson, la diabetes y una serie de trastornos neurológicos. Desafortunadamente, debido a consideraciones políticas, el espacio científico que contiene equipos y otros recursos proporcionados por el gobierno federal está prohibido para trabajar en líneas celulares hES no aprobadas. El espacio donde se puede llevar a cabo el trabajo con células hES sin obstáculos es una limitación importante para muchos científicos de nuestro instituto a la hora de iniciar investigaciones científicas en el apasionante campo de la medicina regenerativa. Estamos solicitando fondos para una subvención de laboratorio de investigación compartida para trabajar en células hES no aprobadas por el gobierno federal, que son superiores a las líneas celulares hES aprobadas. Dieciocho profesores aquí no tienen espacio de laboratorio para realizar investigaciones en células hES. Estamos solicitando fondos para renovar y equipar ~2,000 pies cuadrados de espacio independiente operado de forma independiente que incluirá espacio de laboratorio para generar vectores lentivirales (LV) capaces de entregar genes y/o pequeños ARN de interferencia (ARNip) para manipular células hES. e instalaciones de cultivo de tejidos para cultivar y propagar líneas celulares hES no aprobadas por los NIH. Para estudiar e inducir la diferenciación de células hES a diferentes linajes necesitaremos la disponibilidad de herramientas que activen o supriman la expresión génica. Además, para corregir un defecto genético, por ejemplo un gen de insulina defectuoso que conduce a la diabetes de tipo I, es necesario introducir un gen de insulina funcional en el páncreas regenerado a partir de las células ES de un paciente diabético. Si el gen introducido no se integra en el genoma, se perderá en la descendencia posterior. De ahí la necesidad de un vehículo de entrega que se convierta en parte integrante del cromosoma tanto en las células de la progenie como en las células que se renuevan a sí mismas. Hemos desarrollado vehículos de administración basados ​​en retrovirus y lentivirus que pueden administrar y transcribir genes de manera segura y eficiente tanto en células madre embrionarias como adultas. Creemos que podemos proporcionar dichos vectores a todos los investigadores de células madre de las instituciones vecinas que trabajan en proyectos de células hES relacionados con CIRM, lo que no solo será rentable, sino que acelerará el ritmo de la ciencia en el apasionante campo de las células hES. Planeamos contratar un director central de tiempo completo y 3 asistentes de investigación que serán responsables de establecer y mantener las instalaciones de células madre y administrar las instalaciones centrales para generar vectores virales. Ofreceremos un curso práctico de laboratorio a todos los participantes en investigaciones relacionadas con CIRM para generar retro y LV, seguridad asociada con el uso de estos vectores y métodos de última generación para utilizar células hES. Esperamos capacitar a la próxima generación de biólogos de células madre humanas que desempeñarán un papel esencial para llevar los frutos de la medicina regenerativa a la gente de California y el mundo.