Producción escalable y definida de células precursoras de oligodendrocitos para tratar enfermedades y lesiones neuronales
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-08982
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,627,099
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Año 2/período NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Producción escalable y definida de células precursoras de oligodendrocitos para tratar enfermedades y lesiones neuronales
Resumen público:
Objetivo de la investigación
El objetivo de esta propuesta es desarrollar un proceso optimizado y escalable para fabricar células precursoras de oligodendrocitos (OPC) de alta calidad a partir de células madre pluripotentes humanas para el tratamiento de enfermedades humanas.
Impacto
Las OPC tienen potencial terapéutico para la lesión de la médula espinal, la restauración de la función cognitiva después de la radioterapia contra el cáncer, las enfermedades desmielinizantes hereditarias y, potencialmente, la esclerosis múltiple.
Principales actividades propuestas
El objetivo de esta propuesta es desarrollar un proceso optimizado y escalable para fabricar células precursoras de oligodendrocitos (OPC) de alta calidad a partir de células madre pluripotentes humanas para el tratamiento de enfermedades humanas.
Impacto
Las OPC tienen potencial terapéutico para la lesión de la médula espinal, la restauración de la función cognitiva después de la radioterapia contra el cáncer, las enfermedades desmielinizantes hereditarias y, potencialmente, la esclerosis múltiple.
Principales actividades propuestas
- Diseñar líneas de células madre embrionarias humanas con reporteros de proteínas fluorescentes para cuantificar la diferenciación en células precursoras de oligodendrocitos (OPC).
- Utilizar un sistema de alto rendimiento para examinar miles de condiciones de cultivo celular y así optimizar un cultivo tridimensional definido químicamente para la diferenciación en OPC.
- Validar la capacidad de las células precursoras de oligodendrocitos diferenciados para remielinizar neuronas en cultivo y en el sistema nervioso.
- Ampliar este sistema de fabricación de células en un biorreactor para su futura traducción hacia estudios preclínicos y clínicos.
Declaración de beneficio para California:
Esta propuesta acelerará el desarrollo de una terapia con células madre para tratar a pacientes con enfermedades desmielinizantes, una necesidad médica grave no cubierta. Además, el IP tiene un sólido historial en la traducción de la investigación hacia el desarrollo clínico dentro de la industria, particularmente en California. Finalmente, este proyecto expondrá a jóvenes científicos dentro de un gran centro de células madre a una capacitación altamente interdisciplinaria en la interfaz de la ciencia y la ingeniería, mejorando así nuestra fuerza laboral en California.
Publicaciones
- Informes de células madre (2017): Diferenciación definida y escalable de precursores de oligodendrocitos humanos de células madre pluripotentes en un sistema de cultivo 3D. (PubMed: 28552605)