El Simposio científico del Consorcio Sanford para la Medicina Regenerativa y el Foro de asociación Regen Med en la reunión de células madre en la Mesa VIII

El Simposio Científico en la Reunión de Células Madre en la Mesa (SCMOM) tiene como objetivo promover el progreso científico a través de la colaboración de más de 16 investigadores y líderes académicos que fueron seleccionados para presentar en la octava conferencia anual en 8. El objetivo de la reunión fue la difusión de resultados científicos a investigadores del área a través de presentaciones en seminarios, preguntas y respuestas, una sesión de carteles y creación de redes. Cuatro paneles y dos ponentes principales centraron sus charlas en la traducción de los avances de la medicina regenerativa. La oradora principal de la mañana, Ann Tsukamoto, Ph.D., de StemCells, Inc., presentó las células madre neuronales humanas desde el descubrimiento hasta la clínica. Para cerrar la reunión, el orador principal Andrew McMahon, Ph.D. de la Universidad del Sur de California habló sobre Generación y Reparación del Riñón. Los paneles fueron Células madre y envejecimiento, Descubrimiento de fármacos y células madre endógenas, Seguimiento de células madre mediante imágenes in vivo y Modelado de enfermedades. Las presentaciones documentaron el impacto de la investigación con células madre en la comprensión de los mecanismos biológicos humanos, la mejora de la salud humana y el tratamiento de enfermedades y traumas. Por ejemplo, Larry Goldstein analizó cómo el uso de células iPS de pacientes puede ayudar a comprender mejor el riesgo genético de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer. Mostró cómo el riesgo de manifestar la enfermedad de Alzheimer está asociado con un gen llamado SORL1, así como con muchos otros genes que también se sabe que son factores de riesgo. Discutió cómo la evaluación del riesgo de SORL1 puede entenderse mejor como una cuestión de cómo SORL1 influye en una respuesta positiva al BDNF. La implicación fue que para los ensayos clínicos que actúan mediante la vía BDNF, las poblaciones de estudio deberían estratificarse según el genotipo SORL1 para que los resultados del ensayo sean más significativos. En la sección de descubrimiento de fármacos, Luke Lairson analizó el hecho de que los tratamientos existentes para la esclerosis múltiple (EM) se dirigen exclusivamente a mecanismos inmunológicos. Discutió un enfoque alternativo a esta devastadora enfermedad, una idea terapéutica proveniente de la medicina regenerativa. Este nuevo enfoque intenta mejorar la remielinización neuronal y así proteger los nervios que daña la EM. Quería un compuesto que pudiera diferenciar las primeras versiones de las células que crean la vaina de mielina para proteger el nervio ("OPC)" para madurar los oligodendrocitos mielinizantes. Utilizando pruebas de detección de fármacos de alto rendimiento, descubrió que la benzotropina, un fármaco aprobado para la enfermedad de Parkinson, tenía los atributos que buscaba y produjo parte de la remilenación in vitro e in vivo que estaba buscando. El Dr. Robert Kass (Universidad de Columbia) dio más ejemplos del poder de las células madre pluripotentes para mejorar una mala situación. En su ejemplo, un paciente pediátrico con síndrome de QT largo no podría recibir ayuda de los medicamentos que se utilizan normalmente para mejorar la afección cardíaca. En colaboración con los cardiólogos del niño, las iPSC del paciente se convirtieron en cardiomiocitos (células del músculo cardíaco). Las células iPS del paciente permitieron a los médicos e investigadores comprender los antecedentes genéticos específicos de este paciente que causaron los efectos negativos y no deseados de los medicamentos utilizados habitualmente para tratar el síndrome de QT largo. En particular, los cardiomiocitos derivados de iPSC se utilizaron luego para desarrollar una terapia que finalmente se utilizó para tratar al paciente. Estas células también podrían utilizarse para orientar el desarrollo de nuevos medicamentos adecuados, basados ​​en los ya existentes, para tratar a dichos pacientes.