Estudio de seguridad y tolerabilidad de las células madre neurales (NR1) en sujetos con accidente cerebrovascular subcortical isquémico crónico
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-12379
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$11,998,988
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio de seguridad y tolerabilidad de las células madre neurales (NR1) en sujetos con accidente cerebrovascular subcortical isquémico crónico
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Una célula madre neural (NR1) no modificada genéticamente y derivada de embriones humanos, originalmente derivada de la línea Wi-Cell H-9
Indicación
Pacientes con déficits motores crónicos, de 6 a 60 meses después del ictus. Se inyectarán células NR1 en el cerebro cerca del lugar del accidente cerebrovascular.
Mecanismo terapéutico
El mecanismo de acción terapéutico propuesto de las células madre neurales NR1 es la secreción de factores que mejoran la propia capacidad del cerebro para curarse a sí mismo después de un accidente cerebrovascular, incluida la creación de nuevos vasos sanguíneos para reemplazar aquellos que resultaron dañados sin posibilidad de reparación y la modulación del sistema inmunológico. .
Necesidad médica insatisfecha
Los accidentes cerebrovasculares son una de las principales causas de discapacidad en adultos. No existe ningún tratamiento médico capaz de promover la recuperación en pacientes con accidente cerebrovascular crónico, lo que establece que el accidente cerebrovascular es una importante necesidad médica no cubierta. Las células NR1 serán la primera terapia derivada de células madre dirigida a mejorar la discapacidad de esta enfermedad.
Proyecto Objetivo
Completar un ensayo de Fase 1/Fase 2a con análisis
Principales actividades propuestas
Una célula madre neural (NR1) no modificada genéticamente y derivada de embriones humanos, originalmente derivada de la línea Wi-Cell H-9
Indicación
Pacientes con déficits motores crónicos, de 6 a 60 meses después del ictus. Se inyectarán células NR1 en el cerebro cerca del lugar del accidente cerebrovascular.
Mecanismo terapéutico
El mecanismo de acción terapéutico propuesto de las células madre neurales NR1 es la secreción de factores que mejoran la propia capacidad del cerebro para curarse a sí mismo después de un accidente cerebrovascular, incluida la creación de nuevos vasos sanguíneos para reemplazar aquellos que resultaron dañados sin posibilidad de reparación y la modulación del sistema inmunológico. .
Necesidad médica insatisfecha
Los accidentes cerebrovasculares son una de las principales causas de discapacidad en adultos. No existe ningún tratamiento médico capaz de promover la recuperación en pacientes con accidente cerebrovascular crónico, lo que establece que el accidente cerebrovascular es una importante necesidad médica no cubierta. Las células NR1 serán la primera terapia derivada de células madre dirigida a mejorar la discapacidad de esta enfermedad.
Proyecto Objetivo
Completar un ensayo de Fase 1/Fase 2a con análisis
Principales actividades propuestas
- Completar un ensayo clínico de fase 1/fase 2a para el tratamiento NR1 después de un accidente cerebrovascular y un análisis de datos inicial
- Fabricar un banco de células de trabajo y un lote clínico cGMP NR1.
- Completar el ensayo de potencia y el desarrollo del programa de estabilidad.
Declaración de beneficio para California:
Este programa proporciona varias áreas de beneficio a California como la primera terapia derivada de células madre para la recuperación de la función después de un accidente cerebrovascular. Proporcionará beneficios médicos al tratar a californianos discapacitados. Proporcionará un beneficio económico como terapia médica fabricada y probada dentro del estado. Proporcionará beneficios científicos al ser pioneros en la ciencia de la reparación del cerebro en las universidades de California, lo que probablemente generará terapias novedosas adicionales para enfermedades neurológicas.
