Seguridad y viabilidad de células madre limbares autólogas cultivadas para la deficiencia de células madre limbares
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-11650
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$10,301,486
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Seguridad y viabilidad de células madre limbares autólogas cultivadas para la deficiencia de células madre limbares
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células madre limbales cultivadas autólogas (cLSC)
Indicación
Deficiencia de células madre del limbo
Mecanismo terapéutico
La restauración de una superficie corneal normal utilizando cLSC podría lograrse reponiendo la población de LSC y/o proporcionando factores tróficos para estimular las LSC residuales.
Necesidad médica insatisfecha
La terapia con LSC cultivada, que logra los mejores resultados clínicos, es un estándar de atención en Europa. La falta de esta terapia en los EE.UU. es una necesidad médica insatisfecha. Nuestra terapia tiene el potencial de tratar el LSCD de forma segura, adecuada y exitosa y convertirse en el estándar de atención en los EE. UU.
Proyecto Objetivo
Completar un ensayo clínico de fase I.
Principales actividades propuestas
Células madre limbales cultivadas autólogas (cLSC)
Indicación
Deficiencia de células madre del limbo
Mecanismo terapéutico
La restauración de una superficie corneal normal utilizando cLSC podría lograrse reponiendo la población de LSC y/o proporcionando factores tróficos para estimular las LSC residuales.
Necesidad médica insatisfecha
La terapia con LSC cultivada, que logra los mejores resultados clínicos, es un estándar de atención en Europa. La falta de esta terapia en los EE.UU. es una necesidad médica insatisfecha. Nuestra terapia tiene el potencial de tratar el LSCD de forma segura, adecuada y exitosa y convertirse en el estándar de atención en los EE. UU.
Proyecto Objetivo
Completar un ensayo clínico de fase I.
Principales actividades propuestas
- Fabricar y trasplantar 15 cLSC específicos de cada paciente en 15 sujetos con LSCD y proporcionar tratamiento con lentes esclerales a 5 sujetos de control.
- Refinar y validar los nuevos ensayos de diagnóstico para LSCD y cuantificar la función de LSC después del trasplante.
- Complete el seguimiento de 1 año en pacientes tratados con cLSC para evaluar la seguridad clínica del cLSC y la lente escleral.
Declaración de beneficio para California:
La población de pacientes con LSCD en California difiere de la de fuera de los EE. UU. y la eficacia de todos los tratamientos con LSC actualmente disponibles no se ha demostrado en nuestra población de pacientes. Nuestro producto cLSC tiene el potencial de tratar la LSCD al aumentar la seguridad en una población más grande, incluidos aquellos en California. Las nuevas herramientas de diagnóstico aumentarán la precisión del diagnóstico de LSCD y permitirán la evaluación de la función de LSC en los pacientes. Nuestra terapia cLSC elevará el estándar de atención para LSCD.
Publicaciones
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