El papel de las células madre neurales en el desarrollo, la regeneración y la tumorigénesis del cerebelo.

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Conceder número:
LA1-01747
Enfoque de la enfermedad:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$5,226,049
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Los estudiantes de Year 4
Período de información:
Los estudiantes de Year 5
Período de información:
Los estudiantes de Year 6
Período de información:
Año 7 NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

El papel de las células madre neurales en el desarrollo, la regeneración y la tumorigénesis del cerebelo.

Resumen público:
Las células madre tienen la notable capacidad de renovarse y generar múltiples tipos de células diferentes. Esto les permite generar tejidos normales durante el desarrollo y reparar tejidos después de una lesión, pero al mismo tiempo los vuelve altamente susceptibles a mutaciones que pueden provocar cáncer. Sólo comprendiendo las señales que controlan el crecimiento y la diferenciación de las células madre podremos aprender a aprovechar su capacidad regenerativa y frenar su potencial maligno. La investigación descrita en esta propuesta tiene como objetivo dilucidar el papel de las células madre neurales en el desarrollo, regeneración y formación de tumores en el cerebelo.
Nuestros estudios anteriores identificaron una población de células madre neurales en el cerebelo en desarrollo. Ahora proponemos utilizar enfoques genéticos para marcar estas células e identificar los tipos de células que generan durante el desarrollo normal. Además, planeamos examinar la capacidad de estas células para regenerar el cerebelo después de la radiación. Finalmente, proponemos estudiar la capacidad de estas células para dar lugar a tumores cerebrales y utilizar los modelos resultantes de estos estudios para desarrollar y probar nuevos enfoques terapéuticos. Estos estudios allanarán el camino hacia el uso de células madre para reparar daños neurológicos y ayudarán a desarrollar tratamientos más eficaces para pacientes con tumores cerebrales.
Declaración de beneficio para California:
Anteriormente hemos identificado una nueva población de células madre neurales en el cerebelo. Esta propuesta se centra en comprender el papel de estas células en el desarrollo normal, la regeneración y la formación de tumores. Tiene el potencial de beneficiar a California de varias maneras importantes. 1. Tratamiento del daño cerebral: la radiación es el tratamiento más utilizado para los tumores cerebrales y los niños que reciben este tratamiento suelen sufrir efectos secundarios graves, incluida una pérdida progresiva de la función intelectual. Al estudiar la capacidad de las células madre del cerebelo para reparar el tejido cerebral, avanzaremos en el tratamiento de pacientes que sufren daño cerebral debido a la radioterapia. El conocimiento que adquirimos también puede tener una aplicación más amplia, promoviendo el uso de células madre para reparar daños causados ​​por trastornos cerebrales congénitos, traumatismos y accidentes cerebrovasculares. 2. Tratamiento de los tumores cerebrales: el meduloblastoma y el astrocitoma son los tumores cerebrales más comunes en los niños. Al examinar el papel de las células madre en el desarrollo de estos tumores, profundizaremos nuestra comprensión de cómo se forman los tumores cerebrales y desarrollaremos enfoques novedosos para tratarlos. Además, crearemos nuevos sistemas modelo que puedan usarse para probar estas terapias, con la esperanza de hacer avanzar las más efectivas hacia ensayos en pacientes. 3. Tecnología: Nuestra investigación culminará en la invención y generación de nuevos medicamentos y enfoques terapéuticos que estarán disponibles para su licencia por parte de instituciones académicas en California, como {REDACTED} y sus colaboradores, y desarrollados por compañías farmacéuticas con sede en el estado. 4. Colaboración: Nuestro trabajo es de naturaleza multidisciplinar y traslacional. Como tal, requerirá la colaboración de otros investigadores, incluidos biólogos de células madre, neurobiólogos, biólogos del cáncer y químicos involucrados en terapias experimentales. Una vez que se realicen descubrimientos que puedan ser beneficiosos para los pacientes, también trabajaremos con los médicos para trasladar estos descubrimientos a la clínica. Los californianos probablemente serán los primeros beneficiarios de estas terapias porque los ensayos clínicos se llevarán a cabo aquí y haremos un esfuerzo para asegurarnos de que los californianos tengan acceso inmediato a estas terapias cuando se conviertan en estándar. Al reunir a investigadores de diversos campos y centrar su atención en problemas clínicamente relevantes, nuestros estudios promoverán el potencial traslacional de la investigación con células madre en California.

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