{CENSURADO} Equipo de regeneración cardiovascular
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DT1-00710
Investigador(es):
Valor del premio:
$25,119
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
{CENSURADO} Equipo de regeneración cardiovascular
Resumen público:
La insuficiencia cardíaca afecta a 5 millones de pacientes en Estados Unidos, representa la causa más común de ingreso hospitalario y provoca 300,000 muertes al año. A pesar del tratamiento agresivo con farmacoterapias avanzadas y dispositivos implantables, la supervivencia a 5 años es sólo del 50%. El trasplante cardíaco está limitado a 2,000 pacientes al año debido a la falta de donantes adecuados. Por lo tanto, existe una fuerte exigencia de estrategias novedosas para tratar a los pacientes con insuficiencia cardíaca terminal. Investigaciones recientes respaldan la terapia celular como una estrategia racional para restaurar y regenerar el miocardio lesionado. Sin embargo, los estudios clínicos sugieren que la terapia con células madre adultas proporciona sólo una eficacia limitada. El programa cardiovascular {CENSURADO} tiene una historia distinguida que incluye varias primicias en trasplantes e implantación: los primeros trasplantes de corazón y corazón-pulmón humanos en los EE. UU. y la primera endoprótesis endovascular humana para un aneurisma aórtico. El equipo de regeneración cardiovascular {REDACTED} sigue esta tradición de investigación traslacional para centrarse en una colaboración eficiente e integrada en múltiples disciplinas dentro de {REDACTED} y acelerar la implementación clínica de ideas innovadoras fomentando la asociación entre el mundo académico y la industria. Para la subvención del Equipo de Enfermedades del CIRM, {REDACTED} propone probar directamente la utilidad de la terapia basada en células madre embrionarias humanas (hESC) para la restauración funcional significativa y sostenida del miocardio lesionado. Nuestro enfoque se basa en investigaciones fundamentales realizadas por los miembros del equipo. Proponemos una estrategia de colaboración basada en nuevos descubrimientos en nuestros laboratorios que culminará en el primer ensayo de seguridad de Fase I del trasplante de células madre cardiovasculares derivadas de hESC para pacientes con insuficiencia cardíaca terminal. Los objetivos específicos son: 1) Obtener hESC de grado clínico utilizando buenas prácticas de fabricación (GMP). 2) Diferenciar, purificar y caracterizar células mesodérmicas para la regeneración cardiovascular. 3) Entregar y monitorear hESC en un modelo animal grande. 4) Trasplantar células progenitoras derivadas de GMP-hESC en el corazón defectuoso de pacientes en espera de un trasplante de corazón.
El esfuerzo de planificación de {REDACTED} fusionará enfoques innovadores en biología de células madre humanas con los más altos estándares en seguridad clínica para abordar una cuestión fundamental pero muy crítica en la investigación traslacional: la seguridad de las células progenitoras derivadas de GMP-hESC en pacientes con insuficiencia cardíaca.
El esfuerzo de planificación de {REDACTED} fusionará enfoques innovadores en biología de células madre humanas con los más altos estándares en seguridad clínica para abordar una cuestión fundamental pero muy crítica en la investigación traslacional: la seguridad de las células progenitoras derivadas de GMP-hESC en pacientes con insuficiencia cardíaca.
Declaración de beneficio para California:
La enfermedad de las arterias coronarias sigue siendo la principal causa de muerte en los Estados Unidos. Los avances recientes en la terapia cardiovascular han mejorado la supervivencia inmediata después de un infarto agudo de miocardio (ataque cardíaco o paro cardíaco). La persistencia de una alta mortalidad general por enfermedad de las arterias coronarias a pesar de un mejor tratamiento se debe a un cambio en el proceso de la enfermedad. Los estudios han demostrado un papel fundamental del miocardio infartado en el desarrollo de insuficiencia cardíaca congestiva (una forma común de insuficiencia cardíaca progresiva). De hecho, la incidencia de insuficiencia cardíaca congestiva está alcanzando ahora proporciones epidémicas. Hoy en día, hay más muertes de pacientes que desarrollan insuficiencia cardíaca congestiva que de aquellos que sufren un infarto agudo de miocardio. La insuficiencia cardíaca congestiva es la principal causa de ingresos hospitalarios y provoca aproximadamente 300,000 muertes al año. Hay casi 5 millones de estadounidenses que padecen esta enfermedad y cada año se reportan 550,000 nuevos casos. Durante las últimas décadas, los avances en la tecnología biomédica proporcionaron una mejora significativa en la morbilidad y la mortalidad. Desafortunadamente, sin embargo, la supervivencia promedio a cinco años todavía se mantiene en torno a un deprimente 5%, lo que genera un importante problema de salud pública. El trasplante de corazón es un tratamiento establecido para la insuficiencia cardíaca congestiva terminal. Sin embargo, esta terapia definitiva se limita a sólo 50 corazones de donantes por año. Por tanto, existe un fuerte mandato para una opción terapéutica alternativa. Las células madre embrionarias humanas (hESC) han demostrado la capacidad de diferenciarse en células cardíacas, lo que representa una aplicación potencial de la terapia celular para restaurar el miocardio lesionado. Es notable que el impacto en la salud pública de la insuficiencia cardíaca congestiva en California sea representativo de la epidemia emergente observada en todo Estados Unidos. Como el estado más poblado de la nación, la insuficiencia cardíaca congestiva ha resultado en una carga de atención médica equivalente para los ciudadanos de California en términos de costo financiero, morbilidad y mortalidad. El estado de California se beneficiará enormemente con una terapia segura y definitiva científicamente probada para la insuficiencia cardíaca congestiva utilizando hESC.
