Proteína tirosina fosfatasa: inhibidores de sigma para la regeneración hematopoyética

Volver a Subvenciones

Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento
Conceder número:
DISCO2-09624
Investigador(es):
Nombre:
Dr. John P. Chute
Institución:
Universidad de California en Los Ángeles
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
Cáncer de sangre, Trastornos de la sangre, Cáncer
Uso de células madre humanas:
Célula madre adulta o de tejido
Valor del premio:
$2,115,735
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 2

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Proteína tirosina fosfatasa: inhibidores de sigma para la regeneración hematopoyética

Resumen público:
Objetivo de la investigación

Proponemos desarrollar una molécula pequeña líder inhibidora de PTPσ, un receptor expresado por células madre sanguíneas humanas, con el fin de promover la regeneración hematopoyética humana.

Impacto

La administración sistémica de un inhibidor de PTPσ puede acelerar la recuperación hematológica en miles de pacientes que han recibido quimioterapia o radioterapia mielosupresora.

Principales actividades propuestas

  • Generar nuevos inhibidores de PTPσ para el cribado funcional.
  • Desarrollar y validar un ensayo de inhibición de PTPσ para permitir la prueba directa de inhibidores de PTPσ candidatos in vitro.
  • Desarrollar y validar un ensayo de activación de Rac1 y un ensayo de especificidad de PTPσ y probar todos los inhibidores de PTPσ candidatos para estas actividades.
  • Determinar la capacidad regenerativa hematopoyética in vitro e in vivo de inhibidores de PTPσ seleccionados.
  • Pruebe la eficacia de inhibidores seleccionados de PTPσ en un modelo de trasplante de MO y contra HSC humanas in vitro.
  • Realizar estudios iniciales de farmacocinética y toxicidad de inhibidores de PTPσ y seleccionar un compuesto líder para el desarrollo clínico.
Declaración de beneficio para California:
Esta investigación beneficiará a California de varias maneras. En primer lugar, esta investigación proporciona nuevos conocimientos fundamentales sobre la biología de las células madre hematopoyéticas al campo. En segundo lugar, hemos generado nueva propiedad intelectual en torno a nuevos inhibidores de PTPσ para los cuales hemos presentado solicitudes de patente provisionales ante la USPTO. En tercer lugar, nuestros descubrimientos proporcionarán la base para otorgar licencias a empresas biotecnológicas o farmacéuticas en California o generar inversiones de capitalistas de riesgo.

Publicaciones