Desarrollo de terapia génica preclínica a clínica para CMT4J
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14945
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$3,930,964
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 6
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de terapia génica preclínica a clínica para CMT4J
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Terapia genética AAV9 para una enfermedad ultrarara llamada CMT4J
Indicación
CMT4J o el gen FIG4
Mecanismo terapéutico
Terapia génica mediante una inyección intratecal única
Necesidad médica insatisfecha
CMT4J es un trastorno ultra raro que actualmente carece de opciones de tratamiento disponibles y representa una población huérfana desatendida.
Proyecto Objetivo
Presentación exitosa de un IND
Principales actividades propuestas
Terapia genética AAV9 para una enfermedad ultrarara llamada CMT4J
Indicación
CMT4J o el gen FIG4
Mecanismo terapéutico
Terapia génica mediante una inyección intratecal única
Necesidad médica insatisfecha
CMT4J es un trastorno ultra raro que actualmente carece de opciones de tratamiento disponibles y representa una población huérfana desatendida.
Proyecto Objetivo
Presentación exitosa de un IND
Principales actividades propuestas
- Producir el agente terapéutico para apoyar las actividades de investigación preclínica propuestas.
- Evaluar el perfil de seguridad de la terapéutica en un modelo animal.
- Reúna los datos preclínicos para presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND).
Declaración de beneficio para California:
Este proyecto tendrá un impacto positivo en California y sus residentes al ser administrado por una empresa con sede en California, colaborar con empresas y consultores locales cuando sea posible y administrar tratamientos en un hospital con sede en California, atendiendo en última instancia a pacientes dentro y fuera del estado.