Progenitores epiteliales de vejiga derivados de células madre pluripotentes para la terapia de reemplazo celular definitiva del cáncer de vejiga
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-11105
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,265,436
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Progenitores epiteliales de vejiga derivados de células madre pluripotentes para la terapia de reemplazo celular definitiva del cáncer de vejiga
Resumen público:
Objetivo de la investigación
1) identificaremos pacientes con cáncer de vejiga no invasivo con urotelio (pre)canceroso mediante secuenciación de ARN unicelular y 2) reemplazaremos esta lesión peligrosa con progenitores de vejiga normales derivados de hESC.
Impacto
El reemplazo del urotelio corrupto (pre)canceroso con progenitores de vejiga normales derivados de células pluripotentes proporcionará un tratamiento definitivo para el cáncer de vejiga, que se espera elimine la recurrencia.
Principales actividades propuestas
1) identificaremos pacientes con cáncer de vejiga no invasivo con urotelio (pre)canceroso mediante secuenciación de ARN unicelular y 2) reemplazaremos esta lesión peligrosa con progenitores de vejiga normales derivados de hESC.
Impacto
El reemplazo del urotelio corrupto (pre)canceroso con progenitores de vejiga normales derivados de células pluripotentes proporcionará un tratamiento definitivo para el cáncer de vejiga, que se espera elimine la recurrencia.
Principales actividades propuestas
- Desarrollar un ensayo de marcador de superficie de diagnóstico para cuantificar la pureza de las poblaciones de progenitores de vejiga humana derivadas de hPSC.
- Utilizar RNA-seq unicelular para determinar la pureza de los progenitores de la vejiga humana derivados de hPSC y qué tan parecidos se parecen a las células primarias de la vejiga humana.
- Para probar el injerto de células madre primarias de vejiga de ratón y, eventualmente, progenitores de vejiga derivados de hPSC, en vejigas de ratón lesionadas
- Perfilar células (pre) cancerosas de la vejiga a partir de muestras de pacientes y desarrollar herramientas de diagnóstico para monitorear su propagación utilizando RNA-seq unicelular
Declaración de beneficio para California:
El cáncer de vejiga frecuentemente recurre y progresa después del tratamiento debido a una extensa reserva de células (pre)cancerosas que pueden servir como fuente para el desarrollo de nuevos cánceres. Proponemos desarrollar una terapia de reemplazo celular basada en células madre para eliminar los efectos devastadores de la recurrencia y progresión del cáncer de vejiga, y reducir la necesidad y el gasto de la monitorización continua del paciente. También proponemos desarrollar métodos para identificar a los pacientes que más se beneficiarían de dicho tratamiento.
