Terapia basada en células madre pluripotentes para enfermedades cardíacas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DT1-00671
Investigador(es):
Valor del premio:
$13,505
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia basada en células madre pluripotentes para enfermedades cardíacas
Resumen público:
Cinco millones de personas en Estados Unidos padecen insuficiencia cardíaca, lo que provoca aproximadamente 60,000 30 muertes al año a un costo de 2 XNUMX millones de dólares al año. La insuficiencia cardíaca ocurre cuando el corazón se daña y se vuelve incapaz de satisfacer las demandas que se le imponen. A diferencia de otros órganos, el corazón no puede repararse completamente después de una lesión. Una de las causas comunes para el desarrollo de daño cardíaco es un ataque cardíaco. Después de un infarto de miocardio (ataque cardíaco), se produce una pérdida irreversible de las células del músculo cardíaco en contracción, lo que provoca la formación de cicatrices y, posteriormente, insuficiencia cardíaca. Las terapias actuales diseñadas para tratar a pacientes con ataques cardíacos en situaciones agudas incluyen terapias médicas y tecnologías basadas en catéteres que tienen como objetivo abrir las arterias coronarias bloqueadas con la esperanza de salvar la mayor cantidad posible de células del músculo cardíaco en peligro. Desafortunadamente, a pesar de los avances de las últimas dos décadas, rara vez es posible rescatar las células del músculo cardíaco en riesgo de algún grado de lesión irreversible y muerte.
La atención se ha centrado en nuevos métodos de tratamiento de pacientes con ataques cardíacos e insuficiencia cardíaca, tanto en entornos agudos como crónicos después de su evento. El trasplante de corazón sigue siendo el método definitivo para tratar a los pacientes con insuficiencia cardíaca en etapa terminal, pero esta terapia es invasiva, costosa, algunos pacientes no son candidatos para el trasplante debido a sus otras comorbilidades y, lo más importante, no hay suficientes órganos para trasplantar un número cada vez mayor. de pacientes que necesitan esta terapia. Como tal, se necesitan terapias más nuevas para tratar a millones de pacientes con enfermedades cardíacas debilitantes. Recientemente, se ha descubierto que las células madre pueden tener potencial terapéutico para estos pacientes. Los estudios experimentales en animales han revelado resultados alentadores cuando se introducen células madre pluripotentes en el corazón alrededor de las zonas de infarto de miocardio. Estas terapias parecen dar como resultado una mejora en la función contráctil del corazón.
Sin embargo, quedan numerosas preguntas sin respuesta sobre el uso de células madre pluripotentes como terapia para pacientes con ataques cardíacos e insuficiencia cardíaca. Las células madre embrionarias (ES) humanas y las células madre pluripotentes inducidas (iPS) crecen y se dividen indefinidamente mientras mantienen el potencial de desarrollarse en muchos tejidos del cuerpo, incluido el músculo cardíaco. Proporcionan una oportunidad sin precedentes para estudiar el músculo cardíaco humano en cultivo en el laboratorio y promover la posibilidad de su uso en la terapia del músculo cardíaco dañado. Hemos desarrollado métodos para identificar y aislar tipos específicos de células ES e iPS humanas, estimularlas para que se conviertan en células del músculo cardíaco humano y administrarlas en los corazones de roedores que han sufrido un ataque cardíaco. Esta investigación perfeccionará y avanzará en dichos enfoques en animales pequeños y grandes, desarrollará células de grado clínico para su uso y, en última instancia, iniciará ensayos clínicos para pacientes que padecen enfermedades cardíacas.
La atención se ha centrado en nuevos métodos de tratamiento de pacientes con ataques cardíacos e insuficiencia cardíaca, tanto en entornos agudos como crónicos después de su evento. El trasplante de corazón sigue siendo el método definitivo para tratar a los pacientes con insuficiencia cardíaca en etapa terminal, pero esta terapia es invasiva, costosa, algunos pacientes no son candidatos para el trasplante debido a sus otras comorbilidades y, lo más importante, no hay suficientes órganos para trasplantar un número cada vez mayor. de pacientes que necesitan esta terapia. Como tal, se necesitan terapias más nuevas para tratar a millones de pacientes con enfermedades cardíacas debilitantes. Recientemente, se ha descubierto que las células madre pueden tener potencial terapéutico para estos pacientes. Los estudios experimentales en animales han revelado resultados alentadores cuando se introducen células madre pluripotentes en el corazón alrededor de las zonas de infarto de miocardio. Estas terapias parecen dar como resultado una mejora en la función contráctil del corazón.
Sin embargo, quedan numerosas preguntas sin respuesta sobre el uso de células madre pluripotentes como terapia para pacientes con ataques cardíacos e insuficiencia cardíaca. Las células madre embrionarias (ES) humanas y las células madre pluripotentes inducidas (iPS) crecen y se dividen indefinidamente mientras mantienen el potencial de desarrollarse en muchos tejidos del cuerpo, incluido el músculo cardíaco. Proporcionan una oportunidad sin precedentes para estudiar el músculo cardíaco humano en cultivo en el laboratorio y promover la posibilidad de su uso en la terapia del músculo cardíaco dañado. Hemos desarrollado métodos para identificar y aislar tipos específicos de células ES e iPS humanas, estimularlas para que se conviertan en células del músculo cardíaco humano y administrarlas en los corazones de roedores que han sufrido un ataque cardíaco. Esta investigación perfeccionará y avanzará en dichos enfoques en animales pequeños y grandes, desarrollará células de grado clínico para su uso y, en última instancia, iniciará ensayos clínicos para pacientes que padecen enfermedades cardíacas.
Declaración de beneficio para California:
Más de 90,000 personas en California padecen insuficiencia cardíaca, a un costo de aproximadamente 540 millones de dólares al año. La insuficiencia cardíaca ocurre cuando el corazón se daña y se vuelve incapaz de satisfacer las demandas que se le imponen. A diferencia de otros órganos, el corazón no puede repararse completamente después de una lesión. Una de las causas comunes para el desarrollo de daño cardíaco es un ataque cardíaco. Después de un infarto de miocardio (ataque cardíaco), se produce una pérdida irreversible de las células del músculo cardíaco en contracción, lo que provoca la formación de cicatrices y, posteriormente, insuficiencia cardíaca. Las terapias actuales diseñadas para tratar a pacientes con ataques cardíacos en situaciones agudas incluyen terapias médicas y tecnologías basadas en catéteres que tienen como objetivo abrir las arterias coronarias bloqueadas con la esperanza de salvar la mayor cantidad posible de células del músculo cardíaco en peligro. Desafortunadamente, a pesar de los avances de las últimas dos décadas, rara vez es posible rescatar las células del músculo cardíaco en riesgo de algún grado de lesión irreversible y muerte. Recientemente, se ha descubierto que las células madre pueden tener potencial terapéutico para estos pacientes. Los estudios experimentales en animales han revelado resultados alentadores cuando se introducen células madre pluripotentes en el corazón alrededor de las zonas de infarto de miocardio. Estas terapias parecen dar como resultado una mejora en la función contráctil del corazón. Proponemos formar un equipo de enfermedades centrado en el uso de progenitores cardíacos derivados de células pluripotentes para restaurar la función en pacientes con miocardiopatía isquémica. La investigación propuesta identificará células madre embrionarias (ES) humanas y células madre pluripotentes inducidas (iPS) que son más capaces de reparar el músculo cardíaco dañado, tratando así la insuficiencia cardíaca. Las células ES e iPS humanas crecen y se dividen indefinidamente mientras mantienen el potencial de desarrollarse en muchos tejidos del cuerpo, incluido el músculo cardíaco. Proporcionan una oportunidad sin precedentes para estudiar el músculo cardíaco humano en cultivo en el laboratorio y promover la posibilidad de su uso en la terapia del músculo cardíaco dañado. Además de los beneficios de salud para el pueblo de California y los ahorros previstos en los costos de atención médica, estos estudios conducirán a tecnologías terapéuticas que podrían ser utilizadas por el estado y su industria biofarmacéutica para aumentar su base impositiva.