Tratamiento de fase I de las estenosis uretrales en humanos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-13267
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,250,000
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Tratamiento de fase I de las estenosis uretrales en humanos
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Un segmento uretral diseñado compuesto por células uroteliales autólogas, de músculo liso y células progenitoras dentro de una estructura tubular.
Indicación
Las construcciones uretrales de ingeniería autóloga sirven para reemplazar las estenosis uretrales que son demasiado largas para el tratamiento con métodos convencionales.
Mecanismo terapéutico
Las uretras autólogas diseñadas están destinadas a reemplazar toda la región estenosada con una estructura tubular celularizada. La uretra diseñada
contiene una población de células progenitoras que apoya la autorrenovación del tejido mientras la construcción se remodela y se integra con el tejido adyacente. el diseñado
El producto eventualmente desarrolla una microarquitectura celular que es indistinguible de la uretra nativa; restaurar completamente la función urinaria normal durante al menos
menos una década.
Necesidad médica insatisfecha
Las opciones de tratamiento actuales para las estenosis uretrales cortas a menudo fracasan a largo plazo cuando se aplican a estenosis de segmentos largos. Uretras autólogas diseñadas
Proporciona una cura a largo plazo para las estenosis de segmentos largos y restaura completamente la función urinaria normal.
Proyecto Objetivo
Completar la prueba de fase 1; solicitar un ensayo de Fase 2.
Principales actividades propuestas
Un segmento uretral diseñado compuesto por células uroteliales autólogas, de músculo liso y células progenitoras dentro de una estructura tubular.
Indicación
Las construcciones uretrales de ingeniería autóloga sirven para reemplazar las estenosis uretrales que son demasiado largas para el tratamiento con métodos convencionales.
Mecanismo terapéutico
Las uretras autólogas diseñadas están destinadas a reemplazar toda la región estenosada con una estructura tubular celularizada. La uretra diseñada
contiene una población de células progenitoras que apoya la autorrenovación del tejido mientras la construcción se remodela y se integra con el tejido adyacente. el diseñado
El producto eventualmente desarrolla una microarquitectura celular que es indistinguible de la uretra nativa; restaurar completamente la función urinaria normal durante al menos
menos una década.
Necesidad médica insatisfecha
Las opciones de tratamiento actuales para las estenosis uretrales cortas a menudo fracasan a largo plazo cuando se aplican a estenosis de segmentos largos. Uretras autólogas diseñadas
Proporciona una cura a largo plazo para las estenosis de segmentos largos y restaura completamente la función urinaria normal.
Proyecto Objetivo
Completar la prueba de fase 1; solicitar un ensayo de Fase 2.
Principales actividades propuestas
- Presentar la solicitud CIRM para lograr financiación para el ensayo clínico de fase 1 y presentar una enmienda IND para agregar un sitio en California
- Fabricar construcciones uretrales diseñadas utilizando células progenitoras, uroteliales y de músculo liso autólogas.
- Complete el ensayo clínico de fase 1 y analice los resultados de los pacientes
Declaración de beneficio para California:
Hay hasta 100 hombres en el estado de California con estenosis uretral. El costo de tratar a estos pacientes se acerca a los 20 millones de dólares anuales. Casi 200,000 ciudadanos de California forman parte del ejército estadounidense y corren un mayor riesgo de sufrir lesiones traumáticas en la uretra. El tratamiento propuesto proporcionaría una cura permanente para los pacientes, reduciría los costos a largo plazo asociados con tratamientos fallidos, crearía empleos asociados con la biofabricación de las construcciones y restauraría la calidad de vida de las personas afectadas.