Un estudio de fase I de múltiples dosis de viroterapia oncolítica basada en NSC administradas por vía intracerebral a pacientes con gliomas recurrentes de alto grado
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-13162
Investigador(es):
Nombre:
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$11,999,984
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio de fase I de múltiples dosis de viroterapia oncolítica basada en NSC administradas por vía intracerebral a pacientes con gliomas recurrentes de alto grado
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células madre neuronales diseñadas genéticamente para expresar un virus que mata el cáncer y que se dirige específicamente a las células tumorales cerebrales.
Indicación
Tumores cerebrales recurrentes en adultos: gliomas de alto grado (HGG), como el glioblastoma (GBM)
Mecanismo terapéutico
Las células madre neurales actuarán como portadores para administrar un virus que mata el cáncer a los tumores cerebrales (en el área principal del tumor y en sitios distantes) y al mismo tiempo protegerán el virus para que no sea destruido por el sistema inmunológico del cuerpo durante el tránsito hacia las células cancerosas. El virus liberado por las células madre neurales en los sitios del tumor infectará, se replicará y matará específicamente las células tumorales, sin afectar el tejido normal no tumoral.
Necesidad médica insatisfecha
GBM (un tipo de HGG) es el tumor cerebral primario maligno en adultos más común. El GBM es un cáncer agresivo y la supervivencia de los pacientes con GBM suele ser de menos de dos años después del diagnóstico, a pesar de las terapias actuales. Por tanto, existe una necesidad urgente de nuevas terapias para mejorar la supervivencia de los pacientes con GBM.
Proyecto Objetivo
Ensayo de fase I completado
Principales actividades propuestas
Células madre neuronales diseñadas genéticamente para expresar un virus que mata el cáncer y que se dirige específicamente a las células tumorales cerebrales.
Indicación
Tumores cerebrales recurrentes en adultos: gliomas de alto grado (HGG), como el glioblastoma (GBM)
Mecanismo terapéutico
Las células madre neurales actuarán como portadores para administrar un virus que mata el cáncer a los tumores cerebrales (en el área principal del tumor y en sitios distantes) y al mismo tiempo protegerán el virus para que no sea destruido por el sistema inmunológico del cuerpo durante el tránsito hacia las células cancerosas. El virus liberado por las células madre neurales en los sitios del tumor infectará, se replicará y matará específicamente las células tumorales, sin afectar el tejido normal no tumoral.
Necesidad médica insatisfecha
GBM (un tipo de HGG) es el tumor cerebral primario maligno en adultos más común. El GBM es un cáncer agresivo y la supervivencia de los pacientes con GBM suele ser de menos de dos años después del diagnóstico, a pesar de las terapias actuales. Por tanto, existe una necesidad urgente de nuevas terapias para mejorar la supervivencia de los pacientes con GBM.
Proyecto Objetivo
Ensayo de fase I completado
Principales actividades propuestas
- Fabricar lotes clínicos cGMP del agente terapéutico para suministrar el ensayo clínico propuesto.
- Completar un ensayo clínico de fase I para determinar la seguridad y la cantidad recomendada de dosis semanales del agente terapéutico.
- Determinar la actividad biológica, biodistribución, inmunogenicidad y eficacia clínica preliminar.
Declaración de beneficio para California:
GBM es incurable y tiene un curso corto y devastador de enfermedad. Esta viroterapia mediada por células madre neurales podría mejorar la supervivencia de los pacientes con HGG, incluido GBM, y, por tanto, la calidad de vida de sus familiares y cuidadores. Debido a su naturaleza “disponible en el mercado”, esta terapia tiene un costo menor que las terapias basadas en células autólogas y podría estar disponible rápidamente en todo CA y más allá, aportando así valor al sistema de atención médica y brindando a diversas poblaciones de pacientes acceso a esta terapia. tratamiento.