Un estudio piloto de fase I de cardiomiocitos derivados de células madre embrionarias humanas en pacientes con disfunción ventricular izquierda isquémica crónica (HECTOR)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-12735
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,987,507
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Un estudio piloto de fase I de cardiomiocitos derivados de células madre embrionarias humanas en pacientes con disfunción ventricular izquierda isquémica crónica (HECTOR)
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
El candidato terapéutico son los cardiomiocitos derivados de células madre embrionarias humanas (hESC-CM) como nueva terapia para pacientes con miocardiopatía isquémica crónica.
Indicación
Las hESC-CM estarán indicadas para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca (IC) y para prevenir la progresión a IC en pacientes con miocardiopatía isquémica crónica.
Mecanismo terapéutico
Hay dos mecanismos comúnmente aceptados mediante los cuales estos hESC-CM pueden afectar la indicación objetivo: (i) las células inyectadas liberan factores paracrinos que actúan sobre el miocardio, lo que resulta en una angiogénesis mejorada y (ii) las células inyectadas se injertan en el miocardio, lo que resulta en una mejor angiogénesis. función cardiaca.
Necesidad médica insatisfecha
La cardiopatía isquémica representa el 60% de las IC. Dada la disponibilidad limitada de corazones de donantes y un pronóstico sombrío, se necesitan nuevas estrategias terapéuticas. Este ensayo probará la seguridad y viabilidad de la administración de hESC-CM como terapia para el tratamiento de la miocardiopatía isquémica crónica.
Proyecto Objetivo
Determinar la seguridad y viabilidad en el ensayo de Fase I.
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico son los cardiomiocitos derivados de células madre embrionarias humanas (hESC-CM) como nueva terapia para pacientes con miocardiopatía isquémica crónica.
Indicación
Las hESC-CM estarán indicadas para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca (IC) y para prevenir la progresión a IC en pacientes con miocardiopatía isquémica crónica.
Mecanismo terapéutico
Hay dos mecanismos comúnmente aceptados mediante los cuales estos hESC-CM pueden afectar la indicación objetivo: (i) las células inyectadas liberan factores paracrinos que actúan sobre el miocardio, lo que resulta en una angiogénesis mejorada y (ii) las células inyectadas se injertan en el miocardio, lo que resulta en una mejor angiogénesis. función cardiaca.
Necesidad médica insatisfecha
La cardiopatía isquémica representa el 60% de las IC. Dada la disponibilidad limitada de corazones de donantes y un pronóstico sombrío, se necesitan nuevas estrategias terapéuticas. Este ensayo probará la seguridad y viabilidad de la administración de hESC-CM como terapia para el tratamiento de la miocardiopatía isquémica crónica.
Proyecto Objetivo
Determinar la seguridad y viabilidad en el ensayo de Fase I.
Principales actividades propuestas
- Prepárese para el inicio del juicio
• Completar aprobaciones regulatorias
• Finalizar el protocolo del estudio clínico, el formulario de consentimiento informado y la aprobación del IRB.
• Formación relevante - Reclutar y aleatorizar participantes
• Inscribir al primer participante
• Reclutar el tamaño de muestra objetivo
• Visita de seguimiento de los participantes inscritos - Recopilación y gestión de datos
• Análisis de criterios de valoración primarios y secundarios
• Informe final del estudio y envío del manuscrito.
• Informes de resultados
Declaración de beneficio para California:
Como el estado más poblado del país, California soporta una fracción sustancial de los costos sociales y económicos asociados con las enfermedades cardíacas. La terapia con células madre se ha convertido en un candidato prometedor para el tratamiento de la cardiopatía isquémica. Este programa puede allanar el camino para una nueva terapia prometedora para tratar a los californianos con insuficiencia cardíaca. Además, este programa mejorará aún más la continua prominencia de California como líder en el prometedor campo de la investigación y la terapia con células madre.
